Bản đồ đường đi trị liệu gen

Liệu pháp gen cho bệnh ưa chảy máu liên quan đến việc sử dụng một loại vi rút đã được sửa đổi để cung cấp một bản sao hoạt động của một gen bị rối loạn chức năng. Những người khác biệt với bệnh ưa chảy máu thiếu các yếu tố cho phép đông máu bình thường. Bản sao chúng nhận được từ liệu pháp gen mã hóa các yếu tố đông máu thiết yếu này, cho phép quá trình đông máu diễn ra bình thường.

Liệu pháp gen có thể giúp bệnh máu khó đông như thế nào

Nghiên cứu liệu pháp gen mang lại hy vọng chữa khỏi một lần cho những người mắc bệnh máu khó đông. Các thử nghiệm lâm sàng đang cho kết quả đầy hứa hẹn, vì nhiều người tham gia đã có thể duy trì mức độ cao của các yếu tố đông máu quan trọng.

Lộ trình Trị liệu Gen

Bệnh nhân thường lo lắng về tính an toàn và hiệu quả (hiệu quả) của phương pháp điều trị. Tuy nhiên, các nghiên cứu cho thấy rằng gần 90% những người tham gia thử nghiệm thấy hoạt động của yếu tố chống đông máu ở mức bình thường hoặc gần bình thường.

Quá trình chuyển gen xảy ra bằng cách sử dụng một loại vi rút không gây bệnh và thiếu khả năng sao chép, do đó, các mối quan tâm về an toàn là tối thiểu. Tuy nhiên, luôn có nguy cơ xảy ra các phản ứng tiêm truyền từ liệu pháp gen thử nghiệm, cũng như các tác dụng phụ của liệu pháp ức chế miễn dịch, nếu cần thiết để giảm tăng men gan.

Cũng cần biết rằng liệu pháp gen chỉ có hiệu quả trong việc điều trị cho bệnh nhân. Nó không sửa chữa gen đột biến gây ra bệnh máu khó đông hoặc ngăn cha mẹ truyền gen đó cho con của họ.

Mô hình Hiệp hội quốc tế về huyết khối và đông máu (ISTH) bao gồm các chuyên gia nổi tiếng thế giới trong cộng đồng bệnh ưa chảy máu toàn cầu. Ngoài ra, ISTHs phát triển tài nguyên giáo dục cung cấp cho bệnh nhân và gia đình một chỗ ngồi ở hàng ghế đầu trong quá trình phát triển phương pháp điều trị mới tuyệt vời này.

ISTH đang giúp đỡ bệnh nhân hiểu liệu pháp gen và làm thế nào một ngày nào đó nó có thể là phương pháp chữa khỏi bệnh hiện cần điều trị suốt đời.

Hình ảnh
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu