Sử dụng Apheresis để loại bỏ các kháng thể AAV trung hòa ở bệnh nhân trước đây bị loại trừ khỏi liệu pháp gen
Điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên lần thứ 23 ASGCT

Sử dụng Apheresis để loại bỏ các kháng thể AAV trung hòa ở bệnh nhân trước đây bị loại trừ khỏi liệu pháp gen

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Hoa hồng Sheridan1, Rebecca Alade1, Guyold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Williams Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Dav Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Vương quốc Anh

2Đại học Cao đẳng Luân Đôn, Luân Đôn, Vương quốc Anh

3NHS Máu và Ghép, Birmingham, Vương quốc Anh

Điểm dữ liệu chính

Có tới 70% bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông có thể biểu hiện các kháng thể ngăn ngừa điều trị bằng vec tơ AAV để điều trị gen. Nghiên cứu này cho thấy rằng plasmapheresis lọc kép (DFPP) có thể được sử dụng để giảm các chuẩn độ kháng thể trung hòa AAVS3 (NAb) để phù hợp với tiêu chí đủ điều kiện dùng thử.

Kết quả từ các bệnh nhân có hoặc không có chu kỳ DFPP liên tiếp bằng cách sử dụng xét nghiệm ức chế tải nạp luciferase sáng (BL-TIA). Các chu kỳ liên tiếp có hiệu quả hơn các chu kỳ không liên tiếp trong việc giảm các hiệu giá Nab. Phân tích hồi quy dự đoán rằng 5 chu kỳ sẽ làm giảm 3% hiệu giá AAVS94 NAb bắt đầu, cho phép điều trị 60% bệnh nhân.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác