Sử dụng Cơ quan đăng ký liệu pháp gen Haemophilia Thế giới để theo dõi dài hạn các bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông được điều trị bằng liệu pháp gen
Những điểm nổi bật từ Đại hội Thế giới WFH 2022

Sử dụng Cơ quan đăng ký liệu pháp gen Haemophilia Thế giới để theo dõi dài hạn các bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông được điều trị bằng liệu pháp gen

Trình bày bởi: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Quan tài Donna2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, ống Steven9, Micheal Recht10, Đánh dấu Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Đại học Washington, Seattle, Hoa Kỳ
2Liên đoàn Hemophilia Thế giới, Montreal, Canada
3Hiệp hội quốc tế về huyết khối và đông máu, Carrboro, Hoa Kỳ
4Bệnh viện nhi đồng Philadelphia, Philadelphia, Hoa Kỳ
5Bộ Phương pháp Nghiên cứu Sức khỏe, Bằng chứng và Tác động, Đại học McMaster, Hamilton, Canada
6Phòng khám Y tế 2 / Viện Đại học Y Transfusione Bệnh viện Frankfurt, Đức
7European Haemophilia Consortium, Bỉ
8Università degli Studi di Milano, Ý
9Khoa Nhi và Bệnh học, Đại học Michigan, Ann Arbor, Hoa Kỳ
10Mạng lưới Huyết khối và Cầm máu Hoa Kỳ, Rochester, Hoa Kỳ
11Institutefor Policy Advancement Ltd., và Bộ Y tế Phương pháp Nghiên cứu, Bằng chứng và Tác động, Đại học McMaster, Washington, Quận Columbia
12Tổ chức Hemophilia Quốc gia, New York, Hoa Kỳ
13Đại học Witwatersrand, Nam Phi

Điểm dữ liệu chính

Thực hiện WFH GTR

Cơ quan đăng ký liệu pháp gen WFH (GTR) là một cơ quan đăng ký triển vọng, quan sát và theo chiều dọc với mục tiêu tổng thể là thu thập dữ liệu cho tất cả bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp gen cho bệnh ưa chảy máu, cả trong thử nghiệm lâm sàng và giai đoạn hậu tiếp thị nếu và khi được chấp thuận. Đây là các mục tiêu chính và phụ của sổ đăng ký.

Mục tiêu GTR của WFH

Để thực hiện GTR, WFH đang tiếp cận với các trung tâm điều trị bệnh ưa chảy máu cá nhân (HTC), bắt đầu với những người tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng liệu pháp gen bệnh ưa chảy máu. Các cơ quan đăng ký bệnh ưa chảy máu quốc gia cũng sẽ được yêu cầu đóng góp. WFH cũng đang làm việc với ngành công nghiệp để phát triển một quy trình thu thập dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng đã hoàn thành.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu