Theo dõi hơn 5 năm trong một nhóm thuần tập gồm các bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia B được điều trị bằng liệu pháp gen virus liên quan đến Fidanacogene Elaparvovec

Những điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên ASH lần thứ 63

Theo dõi hơn 5 năm trong một nhóm thuần tập gồm các bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia B được điều trị bằng liệu pháp gen virus liên quan đến Fidanacogene Elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, Tiến sĩ¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, Tiến sĩ⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, Tiến sĩ, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, Quản trị Kinh doanh^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹và Jeremy Rupon, MD⁹

¹Bệnh viện nhi đồng Philadelphia, Philadelphia, PA
²Trung tâm Y học nâng cao Mississippi, Madison, MS
³Liệu pháp Tế bào & Phân tử, Bệnh viện Hoàng gia Alfred, SLHD, Úc
⁴Đại học California Davis, Sacramento, CA
⁵Trường Y Perelman thuộc Đại học Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Trung tâm Điều trị Hemophilia, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Đại học Toronto, Bệnh viện St. Michael, Toronto, Canada
⁸Đại học Columbia, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Vương quốc Anh
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Điểm dữ liệu chính

Hoạt động khắc phục sự cố theo thời gian sau khi truyền Fidanacogene Elaparvovec
ABR theo thời gian sau khi truyền Fidanacogene Elaparvovec

Hoạt động khắc phục sự cố theo thời gian sau khi truyền Fidanacogene Elaparvovec

Hoạt động FIX (tính đến ngày kết thúc tháng 2020 năm 15) cho 1 người tham gia trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2/5 của fidanacogene elaparvovec, những người nhận được liều 11e22.8 vg / kg. Hoạt động FIX được xác định bằng cách sử dụng xét nghiệm đông máu một giai đoạn dựa trên Actin FSL của phòng thí nghiệm trung tâm. Mức độ hoạt động FIX trung bình vẫn ở mức độ nghiêm trọng của bệnh ưa chảy máu nhẹ: 1%, năm 15 (n = 25.4); 2%, năm 14 (n = 22.9); 3%, năm 14 (n = 24.9); 4%, năm 9 (n = 19.8); và 5%, năm 7 (n = XNUMX).

ABR theo thời gian sau khi truyền Fidanacogene Elaparvovec

ABR cho 14 trong số 15 người tham gia giai đoạn 1/2 đã tham gia vào nghiên cứu theo dõi dài hạn. Chỉ có 9 và 5 người tham gia lần lượt đạt đến mốc thời gian theo dõi 5 năm và 6 năm. Kể từ khi truyền trước véc tơ, ABR trung bình dao động từ 0.1–0.9 mỗi năm trong suốt quá trình theo dõi và không có người tham gia nào tiếp tục điều trị dự phòng FIX.