Nhắm mục tiêu Nội mô xoang
Điểm nổi bật từ Hội thảo lần thứ 16 của NHF về Công nghệ mới và Chuyển gen cho bệnh Hemophilia

Nhắm mục tiêu Nội mô xoang

Antonia Follenzi, MD, Tiến sĩ
Đại học Piemonte Orientale
Novara, Ý

Điểm dữ liệu chính

pF8 Promoter Drives GFP Expression trong LSECs

Chất thúc đẩy FVIII tự nhiên, pF8, thúc đẩy sự biểu hiện GFP trong tế bào nội mô hình sin gan (LSEC). Phân tích miễn dịch huỳnh quang gan của chuột nhắt C57BL / 6 hemophilia A (HA), 1 và 6 tháng sau khi tiêm vectơ phân tử LV.pF8.GFP. (DAPI, 4 ′, 6-diamidino-2-phenylindole; GFP, protein huỳnh quang màu xanh lá cây; Lyve-1, thụ thể nội mô mạch bạch huyết 1, dấu hiệu cho LSEC)

LV-pF8-FVIII Mức FVIII đã sửa trong B6 / 129-HA Chuột phụ thuộc vào Treg

Để tóm tắt loạt nghiên cứu này, ức chế miễn dịch với mức giảm tối thiểu tế bào Treg là tối ưu để đảm bảo khả năng dung nạp miễn dịch qua trung gian gan đối với biểu hiện gen chuyển FIX. Trong NHPs, tiền xử lý với MMF và rapamycin, sau đó là dùng rATG chậm trễ có thể cung cấp khả năng dung nạp miễn dịch bền vững trong khi rATG hoặc daclizumab được sử dụng tại thời điểm truyền vector thì không.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu