Tác động của việc chuyển gen Valoctocogene Roxaparvovec đối với bệnh máu khó đông nặng A đối với chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe
Những điểm nổi bật từ Đại hội thường niên lần thứ 15 của EAHAD

Tác động của việc chuyển gen Valoctocogene Roxaparvovec đối với bệnh máu khó đông nặng A đối với chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Trần9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Hội Haemophilia Ailen;2Cao đẳng Trinity, Dublin, Ireland;3 Trung tâm Chăm sóc Toàn diện Hemophilia, Bệnh viện Học thuật Charlotte Maxeke Johannesburg, Đại học Witwatersrand và NHLS, Johannesburg, Nam Phi;4 Khoa Y học Mạch máu và Cầm máu và Trung tâm Haemophilia, Bệnh viện Đại học Leuven, Leuven, Bỉ;5 Trung tâm Bệnh hiếm gặp và Hemophilia, Bệnh viện Đa khoa Cựu chiến binh Đài Trung, Đài Trung, Đài Loan, Tỉnh của Trung Quốc;6 Trung tâm Chăm sóc Toàn diện West Midlands Haemophilia, Bệnh viện Queen Elizabeth, Birmingham, Vương quốc Anh;7 Khoa Huyết học, Bệnh viện Hoàng gia Adelaide, Adelaide, Australia;8 Trung tâm Điều trị Hemophilia, Đại học California Davis, Sacramento, Hoa Kỳ;9 Đơn vị Cầm máu & Huyết khối, Trung tâm Điều trị Bệnh máu khó đông, Bệnh viện Alfred, Melbourne;10 Viện Huyết học, Bệnh viện Hoàng gia Alfred, Camperdown, Australia;11 Khoa Ung thư Huyết học Nhi khoa, Bệnh viện Nhi đồng Saint Joseph, Tampa, Hoa Kỳ;12 Khoa Huyết học, Bệnh viện Fiona Stanley, Murdoch, Úc;13 AP-HM, Khoa Ung thư Huyết học Nhi, Bệnh viện Nhi La Timone, Đại học Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Pháp;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Tây Ban Nha;15 Khoa Huyết học, Bệnh viện Đại học Southampton, Southampton, Vương quốc Anh;16 Khoa Y, Đại học Washington ở St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Hoa Kỳ;18 Đại học McMaster, Hamilton, Canada;19 Chăm sóc Toàn diện Trung tâm Điều trị Bệnh máu khó đông, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Đức;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Hoa Kỳ

Điểm dữ liệu chính

Haemo-QOL-A Tổng và Điểm miền

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 và dP <0.001. Chữ in đậm chỉ ra rằng CFB đã có một cuộc khám phá P-giá trị <0.05. Haemo-QOL-A, Bảng câu hỏi về chất lượng cuộc sống dành riêng cho người lớn mắc bệnh máu khó đông.

Kết quả phân tích Haemo-QOL-A cho thử nghiệm GENEr3-8 pha 1 của liệu pháp gen valoctocogene roxaparvovec cho bệnh ưa chảy máu A. Tên miền và tổng điểm được hiển thị cho ban đầu, tuần 26 và tuần 52. Màu hồng cho biết sự thay đổi trung bình so với ban đầu (CFB) ≥ chênh lệch quan trọng về mặt lâm sàng (CID) đối với điểm miền (6.0) và tổng điểm (5.5).

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu