Kết quả từ B-LIEVE, một nghiên cứu xác nhận liều pha 1/2 của liệu pháp gen FLT180a AAV ở bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B
Những nét chính từ Đại hội ISTH lần thứ 30

Kết quả từ B-LIEVE, một nghiên cứu xác nhận liều pha 1/2 của liệu pháp gen FLT180a AAV ở bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B

Trình bày bởi: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, California, United States

G. Trẻ1, P. Chowdary2, S Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Bệnh viện nhi Los Angeles, Đại học Nam California Trường Y khoa Keck, Los Angeles, CA, Hoa Kỳ, Los Angeles, California, Hoa Kỳ
2Bệnh viện Hoàng gia Miễn phí, London, Anh, Vương quốc Anh
3Freeline, Stevenage, Anh, Vương quốc Anh

 

Điểm dữ liệu chính

Các cấp độ khắc phục sự cố

Mức độ FIX cho 3 bệnh nhân đầu tiên mắc bệnh máu khó đông B với liệu pháp gen FLT180a AAV trong nghiên cứu B-LIEVE giai đoạn 1/2. Giá trị FIX là từ xét nghiệm một giai đoạn tại phòng thí nghiệm trung tâm; đường đứt nét ngang là giới hạn dưới của biểu thức FIX bình thường (50 IU / dL). Tính đến ngày 23 tháng 2022 năm 93, cắt dữ liệu, mức FIX là 92, 80 và 77 ở ngày nghiên cứu 56, 36 và 1 đối với bệnh nhân 2, 3 và XNUMX, tương ứng.

Các mức ALT khắc phục và đồng thời

Mức độ FIX (màu đỏ) và ALT (màu vàng) cho 3 bệnh nhân dùng FLT180a trong nghiên cứu B-LIEVE. Ba tuần sau khi truyền FLT180a, bệnh nhân bắt đầu điều trị giảm dần corticosteroid đường uống và một đợt ngắn tacrolimus đường uống để dự phòng nhằm giảm thiểu các phản ứng miễn dịch liên quan đến véc tơ. Đường chấm dọc là dịch truyền FIX ngoại sinh dự phòng được nhận vào những ngày sau khi truyền FLT180a.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu