Mối quan hệ giữa biểu hiện nội sinh, gen chuyển FVIII và các sự kiện chảy máu sau quá trình chuyển gen Valoctocogene Roxaparvovec đối với bệnh máu khó đông nặng A: Phân tích sau học về thử nghiệm GENEr8-1 giai đoạn 3
Những điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên ASH lần thứ 63

Mối quan hệ giữa biểu hiện nội sinh, gen chuyển FVIII và các sự kiện chảy máu sau quá trình chuyển gen Valoctocogene Roxaparvovec đối với bệnh máu khó đông nặng A: Phân tích sau học về thử nghiệm GENEr8-1 giai đoạn 3

Steven W. ống, MD1, Margareth C Ozelo, MD, Tiến sĩ2*, Gili Kenet, MD3, Đánh dấu T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D. Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, Tiến sĩ9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, Tiến sĩ13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Phím Nigel S18, Radoslaw Kaczmarek, Tiến sĩ19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, ThS, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chaosystem, Tiến sĩ22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, Tiến sĩ22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, Tiến sĩ22 *và Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Khoa Nhi và Bệnh lý, Đại học Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Khoa Nội, Trường Khoa học Y tế, Đại học Campinas, Campinas, Brazil
3Trung tâm Hemophilia Quốc gia và Viện Nghiên cứu Amalia Biron về Huyết khối và Cân bằng Haemostasis, Trung tâm Y tế Sheba, Tel Hashomer, Đại học Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
4Trung tâm Chảy máu và Rối loạn đông máu, Trung tâm Y tế Đại học Minnesota, Minneapolis, MN
5Đại học Queensland, Brisbane, QLD, Úc
6Queensland Haemophilia Center, Dịch vụ Chăm sóc Ung thư, Bệnh viện Phụ nữ và Hoàng gia Brisbane, Brisbane, QLD, Úc
7Đại học California San Fransico, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, United Kingdom
9Trung tâm Huyết học, Khoa Y, Đại học Hoàng gia Luân Đôn, Luân Đôn, Vương quốc Anh
10Trung tâm Điều trị Hemophilia Chỉnh hình, Los Angeles, CA
11Khoa y học phân tử, Viện nghiên cứu Scripps, La Jolla, CA
12Khoa Huyết học, Khoa Nội, Bệnh viện Đại học Quốc gia Đài Loan, Đài Bắc, Đài Loan
13Khoa Y khoa Radcliffe, Đại học Oxford, Oxford, Vương quốc Anh
14Bệnh viện Đại học Oxford Ủy thác Quỹ Dịch vụ Y tế Quốc gia, Oxford, Vương quốc Anh
15Viện Nghiên cứu Y tế Quốc gia, Trung tâm Nghiên cứu Y sinh Oxford, Oxford, Vương quốc Anh
16Trung tâm Điều trị Hemophilia, Bệnh viện Nhi đồng Toàn quốc và Đại học Y khoa Đại học Bang Ohio, Columbus, OH
17Trung tâm Hemophilia và Huyết khối, Cơ sở Y tế Đại học Colorado Anschutz, Aurora, CO
18Trung tâm Nghiên cứu Máu UNC, Đại học Bắc Carolina tại Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Khoa Nhi, Trường Y Đại học Indiana, Trung tâm Nghiên cứu Nhi khoa IUPUI-Wells, Indianapolis, IN
20Phòng thí nghiệm Glycobiology, Viện Miễn dịch học và Liệu pháp Thực nghiệm Hirszfeld, Wroclaw, Ba Lan
21Bệnh viện Đại học Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Vương quốc Anh
22Công ty dược phẩm BioMarin, Novato, CA

Điểm dữ liệu chính

Giai đoạn 3 thiết kế nghiên cứu GENEr8-1

Kết quả từ nghiên cứu GENEr3-8 pha 1 được phân tích về mối quan hệ giữa hoạt động FVIII có nguồn gốc chuyển gen và chảy máu. Trong tổng số người tham gia nghiên cứu (N = 134), phân tích này bao gồm một nhóm nhỏ bệnh nhân đã trải qua ≥ 1 lần chảy máu được điều trị trong giai đoạn sau chuyển tiếp, bắt đầu 1 tháng sau khi kết thúc giai đoạn hậu dự phòng sau đó truyền gen chuyển.

ABR ở những người tham gia bị chảy máu được điều trị sau chuyển tiếp (n = 22)

Trong tổng số 134 người tham gia nghiên cứu GENEr8-1, 22 (16%) đã trải qua ít nhất 1 lần chảy máu được điều trị trong giai đoạn sau chuyển tiếp. ABR được hiển thị cho những người tham gia này đối với đường cơ sở trước khi truyền và sau khi truyền, giai đoạn nghiên cứu sau điều trị dự phòng. So với ban đầu, 15 người tham gia có ABR giảm, 2 người tăng ABR <1 (mũi tên đen) và 5 người tăng ABR> 1 (mũi tên cam).

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu