Stabilin-2 Promoter Điều chỉnh phản ứng miễn dịch với FVIII sau khi phân phối vector Lentiviral ở chuột ưa chảy máu
Những điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên lần thứ 25 của ASGCT

Stabilin-2 Promoter Điều chỉnh phản ứng miễn dịch với FVIII sau khi phân phối vector Lentiviral ở chuột ưa chảy máu

Trình bày bởi: Antonia Follenzi, MD, PhD, Đại học Piemonte Orientale, Novara, Ý

Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1

1Khoa Khoa học Sức khỏe, Đại học Piemonte Orientale, Novara, Ý
2Khoa Khoa học Y tế, Trường Y Mount Sinai, New York, New York

Điểm dữ liệu chính

Chương trình khuyến mãi Stablin-2 (STAB2) hướng đến biểu thức trong LSEC

STAB2 là một thụ thể xác thối tham gia vào quá trình thanh thải hyaluronan và phức hợp vWF-FVIII. Thụ thể chủ yếu được biểu hiện bên trong gan bởi các tế bào nội mô hình sin gan (LSEC). Trình khởi động STAB2 được sử dụng để định hướng biểu hiện GFP trong LSEC khi phân phối vi-rút (LV). Tiêm vectơ LV.STAB2-GFP / FVIII vào chuột BALB / c có phản ứng miễn dịch cho thấy nhắm mục tiêu nội mô và duy trì lâu dài biểu hiện gen chuyển so với việc sử dụng PGK, một chất thúc đẩy phổ biến mà biểu hiện được xóa trong vòng 2 tuần sau khi tiêm chuột.

Trình quảng bá STAB2 Hướng dẫn Biểu hiện LV.pSTAB2.FVIII ở chuột Hemophilia A

Hoạt động của promoter STAB2 được đánh giá thêm in vivo bằng cách tiêm LV mang gen chuyển FVIII vào một số chủng chuột ưa chảy máu, sau đó đánh giá hoạt động của FVIII và sự hình thành kháng thể trung hòa. Như được trình bày ở đây, phân phối LV của gen chuyển FVIII, được thúc đẩy bởi promoter STAB2, dẫn đến biểu hiện FVIII chủ yếu ở LSEC (bảng bên trái) mà không có kháng thể trung hòa (bảng bên phải) trong tối đa một năm.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu