Điểm nổi bật từ Đại hội ảo ISTH 2020
Giai đoạn I / II Thử nghiệm SPK-8011: Biểu hiện FVIII ổn định và bền bỉ trong> 2 năm với sự cải thiện đáng kể ABR trong nhóm liều ban đầu Sau chuyển gen FVIII qua trung gian AAV cho bệnh Hemophilia A
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Cao6
1Bệnh viện nhi Philadelphia, Philadelphia, Hoa Kỳ
2Trường Y Perelman thuộc Đại học Pennsylvania, Philadelphia, Hoa Kỳ
3Trung tâm Y tế Milton S. Hershey của Đại học Bang Pennsylvania, Hershey, Hoa Kỳ
4Trung tâm Y tế Đại học Pittsburgh và Trung tâm Hemophilia Tây Pennsylvania, Khoa Y, Pittsburgh, Hoa Kỳ
5Trung tâm Y học nâng cao Mississippi, Madison, Hoa Kỳ
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Hoa Kỳ
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Cao6
1Bệnh viện nhi Philadelphia, Philadelphia, Hoa Kỳ
2Trường Y Perelman thuộc Đại học Pennsylvania, Philadelphia, Hoa Kỳ
3Trung tâm Y tế Milton S. Hershey của Đại học Bang Pennsylvania, Hershey, Hoa Kỳ
4Trung tâm Y tế Đại học Pittsburgh và Trung tâm Hemophilia Tây Pennsylvania, Khoa Y, Pittsburgh, Hoa Kỳ
5Trung tâm Y học nâng cao Mississippi, Madison, Hoa Kỳ
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Hoa Kỳ
NỘI DUNG LIÊN QUAN
Hội thảo trên web tương tác
Hội thảo trên web tương tác
podcast