Phân phối CRISPR / Cas9 mRNA LNPs để sửa chữa một sự xóa nhỏ trong gen FVIII ở chuột Hemophilia A
Những điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên lần thứ 25 của ASGCT

Phân phối CRISPR / Cas9 mRNA LNPs để sửa chữa một sự xóa nhỏ trong gen FVIII ở chuột Hemophilia A

Trình bày bởi: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Miễn dịch & Liệu pháp miễn dịch, Bệnh viện Nhi đồng Seattle Seattle, Washington, Hoa Kỳ

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Miêu Miêu1,2

1Viện nghiên cứu trẻ em Seattle, Seattle, Washington

2Khoa Nhi, Đại học Washington, Seattle, Washington

Điểm dữ liệu chính

mRNA LNPs Nhắm mục tiêu Cả Tế bào Gan và Tế bào Hình sin Nội mô Gan (LSECs)

Các công thức khác nhau của mRNA luciferase (Luc) được đóng gói trong các hạt nano lipid dựa trên MC3 (LNPs) đã được tiêm vào tĩnh mạch vào chuột. Biểu hiện Luciferase chủ yếu được phát hiện ở gan, với biểu hiện mạnh nhất được thể hiện qua công thức LNP 5. Phương pháp nhuộm nhuộm miễn dịch gan chứng minh rằng LNP đánh dấu Dil có thể lây nhiễm thành công cả tế bào gan và tế bào nội mô. trong cơ thể sống.

Cas9 và sgRNA LNP cho phép Chuột NSG HemA lấy lại hoạt động FVIII huyết tương nội sinh

MRNA Cas9 được đóng gói và các LNP RNA hướng dẫn đơn (sgRNA) được đưa vào cơ thể chuột bị bệnh ưa chảy máu A (NSG HA) bị suy giảm miễn dịch qua đường tĩnh mạch. Sự biểu hiện ổn định của FVIII nội sinh trong tối đa 4 tuần đã được xác nhận bằng xét nghiệm aPTT và FVIII đột biến đã chỉnh sửa được xác minh tương ứng bằng công cụ phân tích trình tự DNA và CRISPR trực tuyến.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu