Vietnamese
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Điểm nổi bật từ Hội thảo lần thứ 16 của NHF về Công nghệ mới và Chuyển gen cho bệnh Hemophilia
Phá vỡ khả năng dung nạp gen chuyển qua ức chế miễn dịch
Valder R. Arruda, MD, Tiến sĩ
Phó giáo sư nhi khoa
Trường Y Perelman, Đại học Pennsylvania
Trung tâm Trị liệu Tế bào và Phân tử (CCMT)
Bệnh viện nhi Philadelphia
Điểm dữ liệu chính
Các nghiên cứu trên động vật linh trưởng không phải người (NHP), được xử lý trước bằng mycophenolate mofetil (MMF) bắt đầu 1 tuần trước khi sử dụng vector và rapamycin bắt đầu ngày sử dụng vector, đã chứng minh rằng việc sử dụng ức chế miễn dịch tế bào T (với globulin kháng thymocyte ở thỏ, rATG) đồng thời với vectơ AAV dẫn đến phát triển kháng thể FIX và tăng tỷ lệ Th17 / Treg (bảng bên trái) trong khi sử dụng ATG 5 tuần sau vectơ AAV dẫn đến không có kháng thể FIX và tỷ lệ Th17 / Treg thấp hơn (bảng bên phải).
Để tóm tắt loạt nghiên cứu này, ức chế miễn dịch với mức giảm tối thiểu tế bào Treg là tối ưu để đảm bảo khả năng dung nạp miễn dịch qua trung gian gan đối với biểu hiện gen chuyển FIX. Trong NHPs, tiền xử lý với MMF và rapamycin, sau đó là dùng rATG chậm trễ có thể cung cấp khả năng dung nạp miễn dịch bền vững trong khi rATG hoặc daclizumab được sử dụng tại thời điểm truyền vector thì không.
NỘI DUNG LIÊN QUAN
