Vietnamese
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Điểm nổi bật từ Đại hội thường niên lần thứ 28 của ESGCT
Vượt qua Miễn dịch có sẵn Anti-AAV để đạt được Chuyển gen an toàn và hiệu quả trong các cơ sở lâm sàng.
Giuseppe Ronzitti, Tiến sĩ
Genethon, UMR_S951, Inserm, Đại học Evry, Đại học Paris Saclay, EPHE
Điểm dữ liệu chính
- Vượt qua khả năng miễn dịch có từ trước của Anti-AAV
- Cải thiện hiệu quả của liệu pháp gen ở động vật linh trưởng không phải người có huyết thanh dương tính với IdeS
(A) Hiệu quả của sự biểu hiện gen chuyển bằng cách sử dụng vectơ AAV có thể bị giảm do khả năng miễn dịch bẩm sinh. (B) Trong nghiên cứu bằng chứng về khái niệm liên quan đến các động vật linh trưởng không phải người có kháng thể kháng AAV, imlifidase endopeptidated (IdeS) được sử dụng để xác định xem sự suy thoái của IgG lưu hành có thể cải thiện sự biểu hiện hFIX qua trung gian AAV hay không.
Ở động vật linh trưởng không phải người được điều trị bằng AAV8 có FIX, biểu hiện hFIX trong huyết tương cao hơn đáng kể ở động vật được điều trị bằng IdeS so với động vật không được điều trị IdeS. Những kết quả này cho thấy rằng sự suy giảm IgG toàn thân có thể cho phép liệu pháp gen với các vectơ AAV ở bệnh nhân huyết thanh dương tính với bệnh ưa chảy máu cũng như khả năng kiểm soát ở những bệnh nhân đã điều trị trước đó có biểu hiện yếu tố giảm.
NỘI DUNG LIÊN QUAN
