Vượt qua khả năng miễn dịch có từ trước kháng AAV để đạt được chuyển gen an toàn và hiệu quả trong các cơ sở lâm sàng
Điểm nổi bật từ Đại hội thường niên lần thứ 28 của ESGCT

Vượt qua Miễn dịch có sẵn Anti-AAV để đạt được Chuyển gen an toàn và hiệu quả trong các cơ sở lâm sàng.

Giuseppe Ronzitti, Tiến sĩ
Genethon, UMR_S951, Inserm, Đại học Evry, Đại học Paris Saclay, EPHE

Điểm dữ liệu chính

Vượt qua khả năng miễn dịch có từ trước kháng AAV để đạt được chuyển gen an toàn và hiệu quả trong các cơ sở lâm sàng

(A) Hiệu quả của sự biểu hiện gen chuyển bằng cách sử dụng vectơ AAV có thể bị giảm do khả năng miễn dịch bẩm sinh. (B) Trong nghiên cứu bằng chứng về khái niệm liên quan đến các động vật linh trưởng không phải người có kháng thể kháng AAV, imlifidase endopeptidated (IdeS) được sử dụng để xác định xem sự suy thoái của IgG lưu hành có thể cải thiện sự biểu hiện hFIX qua trung gian AAV hay không.

Cải thiện hiệu quả của liệu pháp gen ở động vật linh trưởng không phải người có huyết thanh dương tính với IdeS

Ở động vật linh trưởng không phải người được điều trị bằng AAV8 có FIX, biểu hiện hFIX trong huyết tương cao hơn đáng kể ở động vật được điều trị bằng IdeS so với động vật không được điều trị IdeS. Những kết quả này cho thấy rằng sự suy giảm IgG toàn thân có thể cho phép liệu pháp gen với các vectơ AAV ở bệnh nhân huyết thanh dương tính với bệnh ưa chảy máu cũng như khả năng kiểm soát ở những bệnh nhân đã điều trị trước đó có biểu hiện yếu tố giảm.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu