Những tiến bộ lâm sàng trong liệu pháp gen cập nhật về các thử nghiệm lâm sàng của liệu pháp gen ở Haemophilia
Tác động của miễn dịch hiện có đối với dược lực học lâm sàng của liệu pháp gen dựa trên AAV5
Hoạt động hFIX trị liệu đã đạt được sau khi điều trị AAV5-hFIX đơn lẻ ở bệnh nhân Hemophilia B và NHPs với NAB chống AAV5 trước đó
Tăng động của yếu tố IX Padua (R338L) phụ thuộc vào hoạt động của yếu tố đồng yếu tố VIIIa