Các thử nghiệm Hemophilia trong Thế kỷ XXI: Xác định các kết quả quan trọng của bệnh nhân

Các thử nghiệm Hemophilia trong Thế kỷ XXI: Xác định các kết quả quan trọng của bệnh nhân

Nghiên cứu và thực hành về huyết khối và cầm máu (Mùa xuân 2019) Tập. 379, số 20, P. 184 Konkle, Barbara A.; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Năm thập kỷ qua đã được đánh dấu bằng sự tiến bộ đáng kể trong chăm sóc bệnh Hemophilia, đã được mở rộng để bao gồm các liệu pháp không thay thế và sự sẵn có của liệu pháp gen. Tuy nhiên, những tiến bộ này đảm bảo có một cái nhìn mới về các biện pháp kết quả được sử dụng để đánh giá các liệu pháp thay thế yếu tố trong các nghiên cứu lâm sàng, cụ thể là mức độ hoạt động của yếu tố và tỷ lệ chảy máu hàng năm. Những điểm cuối này cần được xem xét lại không chỉ trong bối cảnh các chiến lược điều trị bệnh Hemophilia mới mà còn từ quan điểm mới nhấn mạnh gần đây về quan điểm của bệnh nhân liên quan đến sự sống còn, tình trạng chức năng và chất lượng cuộc sống. Lựa chọn và đo lường kết quả quan trọng của bệnh nhân, thường được báo cáo là bệnh nhân, đang trở thành một bước quan trọng trong quá trình thử nghiệm lâm sàng. Cộng đồng nghiên cứu nhận ra rằng bệnh nhân nhìn thấy các vấn đề thông qua một lăng kính khác với bác sĩ lâm sàng, nhà sản xuất và các bên liên quan khác; nó đặt giá trị vào cái nhìn sâu sắc của họ vào thiết kế nghiên cứu cũng như sự tham gia thực tế của họ. Điều quan trọng đối với bệnh nhân là kết quả bao gồm toàn bộ chu trình chăm sóc: sự sống còn, tình trạng chức năng và chất lượng cuộc sống.

Web Link