Làm thế nào để thảo luận về liệu pháp gen cho Haemophilia? Một quan điểm của bệnh nhân và bác sĩ

Làm thế nào để thảo luận về liệu pháp gen cho Haemophilia? Một quan điểm của bệnh nhân và bác sĩ

Haemophilia (05/21/19) Miesbach, W.; O'Mahoney, B.; Khóa, NS; et al.

Mặc dù liệu pháp gen có thể cách mạng hóa việc điều trị cho những người mắc bệnh máu khó đông, giảm nguy cơ chảy máu trong khi giảm hoặc bỏ nhu cầu quản lý yếu tố ngoại sinh, các nhà nghiên cứu cho biết điều quan trọng là cả bác sĩ và bệnh nhân phải có nguồn thông tin rõ ràng và đáng tin cậy để thảo luận về cả rủi ro và lợi ích của việc điều trị. Nghiên cứu liên quan đến liệu pháp gen điều hòa vectơ liên quan đến virus (AAV) đã cho thấy sự cải thiện mức độ yếu tố nội sinh trong thời gian duy trì, giảm đáng kể tỷ lệ chảy máu hàng năm, sử dụng yếu tố ngoại sinh thấp hơn và hồ sơ an toàn tích cực. Tuy nhiên, điều quan trọng đối với các bác sĩ là nhấn mạnh rằng nghiên cứu đang diễn ra và các lỗ hổng bằng chứng vẫn còn, chẳng hạn như hồ sơ an toàn dài hạn. Hơn nữa, các nhóm bệnh nhân chính bao gồm trẻ em và thanh thiếu niên, những người bị rối loạn chức năng gan hoặc thận và những người có tiền sử ức chế yếu tố hoặc kháng thể AAV trung hòa trước đó có thể được loại trừ theo tiêu chí đủ điều kiện cho các thử nghiệm liệu pháp gen.

Web Link