Bệnh máu khó đông Một con chuột được tiêm thủy động lực học với plasmid mã hóa các biến thể FVIII đột biến và WT BDD-FVIII, tương ứng. Thử thách thứ hai được thực hiện thông qua tiêm thủy động lực học ở tất cả các nhóm vào Ngày 86. (A) Từ trái sang phải, plasmid kiểu hoang dã (WT) -BDD-FVIII được sử dụng để gây đột biến từ N đến Q, kết quả là cấu trúc biến thể FVIII được sử dụng cho in vivo liệu pháp gen và đáp ứng kháng thể FVIII tương đối. (B) Mức độ IgG đặc hiệu cho FVIII được phân tích bằng ELISA sau các thử thách plasmid thứ nhất và thứ hai. Các phản ứng miễn dịch chống FVIII đã giảm đáng kể ở những con chuột được điều trị bằng plasmid mang biến thể FVIII N2118Q.