Mối quan hệ giữa FVIII được chuyển gen và tỷ lệ chảy máu 2 năm sau khi chuyển gen bằng Valoctocogene Roxaparvovec: Kết quả từ Gener8-1
Những nét chính từ Đại hội ISTH lần thứ 30

Mối quan hệ giữa FVIII được chuyển gen và tỷ lệ chảy máu 2 năm sau khi chuyển gen bằng Valoctocogene Roxaparvovec: Kết quả từ Gener8-1

Trình bày bởi: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Khoa Khoa học Y tế-Đại học Witwatersrand và Dịch vụ Phòng thí nghiệm Y tế Quốc gia, Johannesburg, Nam Phi

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M.Laffan8, A.Leavitt9, B. Madan10, J.Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D.Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T.Robinson18, S. Ống19

1Đại học Witwatersrand, Dịch vụ Phòng thí nghiệm Y tế Quốc gia và Trung tâm Chăm sóc Toàn diện Hemophilia, Bệnh viện Học thuật Charlotte Maxeke Johannesburg, Johannesburg, Gauteng, Nam Phi
2APHM, Khoa Ung thư Huyết học Nhi, Bệnh viện Nhi La Timone & Đại học Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Pháp
3Khoa Huyết học, Khoa Nội, Bệnh viện Đại học Quốc gia Đài Loan, Đài Bắc, Keelung, Đài Loan (Trung Hoa Dân Quốc)
4Bệnh viện Nhi đồng Toàn quốc Khoa Huyết học, Ung thư và Cấy ghép Tủy xương và Trường Đại học Y khoa Đại học Bang Ohio, Columbus, Ohio, Hoa Kỳ
5Khoa Huyết học / Ung thư, Khoa Y, Đại học California San Diego, San Diego, California, Hoa Kỳ
6Trường Đại học Y khoa Indiana, Trung tâm Nghiên cứu Nhi khoa IUPUI-Wells và Viện Điều trị Thử nghiệm và Miễn dịch Hirszfeld, Indianapolis, Indiana, Hoa Kỳ
7Trung tâm y tế Sheba & Đại học Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Trung tâm Huyết học, Đại học Hoàng gia London, London, Anh, Vương quốc Anh
9Đại học California San Francisco, San Francisco, California, Hoa Kỳ
10Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, England, United Kingdom
11Trung tâm Haemophilia Queensland, Bệnh viện Phụ nữ và Hoàng gia Brisbane, và Đại học Queensland, Brisbane, Queensland, Úc
12Viện Huyết học và Truyền máu Thực nghiệm và Trung tâm Bệnh hiếm gặp, Đại học Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Đức
13Hemocentro UNICAMP, Khoa Nội, Trường Khoa học Y tế, Đại học Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brazil
14Fondazione IRCCS Ca 'Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre và Fondazione Luigi Villa, và Khoa Sinh lý bệnh và Cấy ghép, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, Ý
15Trung tâm Điều trị Hemophilia Chỉnh hình, Los Angeles, California, Hoa Kỳ
16Trung tâm Chảy máu và Rối loạn đông máu, Đại học Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Hoa Kỳ
17Các Bệnh viện Đại học Oxford Quỹ Dịch vụ Y tế Quốc gia Trust, Đại học Oxford và Trung tâm Nghiên cứu Y sinh Học Viện Nghiên cứu Y sinh Quốc gia Oxford, Oxford, Anh, Vương quốc Anh
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Hoa Kỳ

19Khoa Nhi và Bệnh học, Đại học Michigan, Ann Arbor, Michigan, Hoa Kỳ

Điểm dữ liệu chính

Tóm tắt về an toàn Valoctocogene Roxaparvovec cho Năm 2
Tỷ lệ chảy máu được điều trị hàng năm / Sử dụng FVIII

Kết quả từ nghiên cứu GENEr3-8 pha 1 ở bệnh nhân ưa chảy máu A được điều trị bằng valoctocogene roxaparvovec cho thấy mức độ giảm chảy máu được điều trị / năm một cách nhất quán và sử dụng FVIII hàng năm từ năm 1 đến năm 2 so với ban đầu. Giá trị cơ sở là từ khoảng thời gian thu thập dữ liệu tiền cứu 6 tháng trong nghiên cứu không thông thường BMN 270-902.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu