Steven W. ống, MD
Điểm nổi bật từ Đại hội ISTH 2021

Báo cáo trường hợp an toàn gan từ Thử nghiệm liệu pháp gen HOPE-B giai đoạn 3 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, Ống SW6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Đức

2Trung tâm Gan Barts, Đại học Queen Mary London, London, Vương quốc Anh

3Trung tâm Y tế Đại học Amsterdam, Amsterdam, Hà Lan

4uniQure Inc, Lexington, Hoa Kỳ

5uniQure BV, Amsterdam, Hà Lan

6Đại học Michigan, Ann Arbor, Hoa Kỳ

Điểm dữ liệu chính

  • Người đàn ông da trắng không phải gốc Tây Ban Nha 69 tuổi mắc bệnh Hemophilia B mức độ trung bình
  • 1980-Được chẩn đoán với HBV (+ ve cho anti-HBs, và kháng thể anti-HBc và anti-HBe)
  • 1983-Được chẩn đoán mắc bệnh viêm gan không A / không N
  • 2003-Được xác nhận dương tính với HCV khi có xét nghiệm
  • 2015-Được đánh giá cho liệu pháp tiệt trừ HCV, kiểu gen 1a, không có xơ hóa đáng kể (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Được điều trị bằng paritaprevir / ombitasvir / ritonavir, dasabuvir và ribavirin; đạt được phản ứng virus học bền vững
  • Lịch sử xã hội đáng chú ý về việc hút thuốc trước đây, uống rượu 0-2 đơn vị / tuần
  • Tiền sử gia đình đáng chú ý về bệnh ung thư

Bệnh sử liên quan đến gan của một bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B trong thử nghiệm HOPE-B, người đã bị ung thư biểu mô tế bào gan trong khi tham gia nghiên cứu. Tiền sử bệnh của ông có một số yếu tố nguy cơ phát triển HCC, bao gồm viêm gan B và C, tuổi cao và uống rượu.

Tóm tắt các phân tích phân tử HCC
Sau khi tiêm truyền 1 năm, siêu âm theo phác đồ cho thấy tổn thương gan dưới bao. Bảng này tóm tắt phân tích vị trí tích hợp phân tử tiếp theo và giải trình tự toàn bộ bộ gen được thực hiện trên mô khối u được cắt bỏ, bao gồm các phát hiện dự kiến ​​nếu HCC phụ thuộc vào (cột 1) hoặc độc lập với (cột 2) tích hợp AAV. Kết quả thực tế của các phân tích được trình bày trong cột 3.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu