Vietnamese
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Điểm nổi bật từ Đại hội thường niên lần thứ 28 của ESGCT
Liệu pháp gen Lentiviral cho gan đối với bệnh máu khó đông và hơn thế nữa
Alessio Cantore, Tiến sĩ
Viện điều trị gen San Raffaele Telethon
Đại học Vita-Salute San Raffaele
Milan, Ý
Điểm dữ liệu chính
- Vectơ Lentiviral (LV) cho Liệu pháp Gen Gan
- Hoạt động của yếu tố đông máu ở người bình thường đến siêu thường trong NHP
Cấu trúc của các vectơ nội siêu vi được thiết kế cho liệu pháp gen hướng đến gan và được sử dụng để đóng gói các gen chuyển FIX hoặc FVIII của người được truyền vào động vật linh trưởng không phải người để truyền tế bào gan với cấu trúc gen chuyển gen.
Sự biểu hiện của hFIX và hFVIII ở động vật linh trưởng không phải người được truyền vectơ lentiviral chứa gen chuyển tương ứng. Vectơ LV-FIX-gen chuyển được truyền với liều lượng 2.5 x 10-9 TU / kg (n = 1) và 7.5 x 10-9 TU / kg (n = 3). Cấu trúc gen chuyển vectơ LV-FVIII được truyền với liều lượng 1 x 10-9 TU / kg (n = 2) và 3 x 10-9 TU / kg (n = 3).
NỘI DUNG LIÊN QUAN
Hội thảo trên web tương tác
Kết quả dài hạn: Độ bền và An toàn
Trình bày bởi Giáo sư Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Trở ngại và cơ hội
Trình bày bởi Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Hỗ trợ bệnh nhân, tư vấn và giám sát bệnh nhân
Trình bày bởi Lindsey A. George, MD ...
Liệu pháp gen cho FVIII
Trình bày bởi K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Cập nhật về hiệu quả của các thử nghiệm lâm sàng
Trình bày bởi Guy Young, MD ...
Liệu pháp gen vector liên quan đến virus Adeno (AAV): Ứng dụng cho bệnh Hemophilia
Trình bày bởi Barbara A. Konkle, MD ...
Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Giới thiệu về chuyển gen virus liên quan đến Adeno
Trình bày bởi Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Những lo ngại thường gặp trong liệu pháp gen
Trình bày bởi Thierry VandenDriessche, Tiến sĩ ...
Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Các chiến lược và mục tiêu khác
Trình bày bởi Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Lịch sử điều trị bệnh Hemophilia: Liệu pháp không thay thế cho Liệu pháp gen
Trình bày bởi Steven W. Pipe, MD ...
Làm quen với liệu pháp gen: Thuật ngữ và khái niệm
Trình bày bởi David Lillicrap, MD ...
Podcasts
