Liệu pháp gen Lentiviral cho gan đối với bệnh máu khó đông và hơn thế nữa
Điểm nổi bật từ Đại hội thường niên lần thứ 28 của ESGCT

Liệu pháp gen Lentiviral cho gan đối với bệnh máu khó đông và hơn thế nữa

Alessio Cantore, Tiến sĩ
Viện điều trị gen San Raffaele Telethon
Đại học Vita-Salute San Raffaele
Milan, Ý

Điểm dữ liệu chính

Vectơ Lentiviral (LV) cho Liệu pháp Gen Gan

Cấu trúc của các vectơ nội siêu vi được thiết kế cho liệu pháp gen hướng đến gan và được sử dụng để đóng gói các gen chuyển FIX hoặc FVIII của người được truyền vào động vật linh trưởng không phải người để truyền tế bào gan với cấu trúc gen chuyển gen.

Hoạt động của yếu tố đông máu ở người bình thường đến siêu thường trong NHP

Sự biểu hiện của hFIX và hFVIII ở động vật linh trưởng không phải người được truyền vectơ lentiviral chứa gen chuyển tương ứng. Vectơ LV-FIX-gen chuyển được truyền với liều lượng 2.5 x 10-9 TU / kg (n = 1) và 7.5 x 10-9 TU / kg (n = 3). Cấu trúc gen chuyển vectơ LV-FVIII được truyền với liều lượng 1 x 10-9 TU / kg (n = 2) và 3 x 10-9 TU / kg (n = 3).

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu