David Lillicrap, MD, FRCPC
Điểm nổi bật từ Đại hội ISTH 2021

Điều tra các kết quả sớm sau liệu pháp điều trị gen virus liên quan đến Adeno trong một mô hình bệnh ưa chảy máu Canine

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Khoa bệnh lý và y học phân tử, Đại học Queen, Kingston, Canada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Hoa Kỳ

3Kingston Health Sciences, Kingston, Canada

4Dịch vụ chăm sóc động vật, Đại học Queen, Kingston, Canada

Điểm dữ liệu chính

Điểm dữ liệu

Bệnh ưa chảy máu Một mô hình chó được sử dụng để đánh giá những thay đổi ảnh hưởng đến gan và các yếu tố ảnh hưởng đến biểu hiện FVIII sau liệu pháp gen AAV. Năm con chó đực được điều trị bằng một lần truyền AAV5-HLP-cFVIII với liều lượng 6.8e13–2e14 bộ gen vectơ / kg. Biểu hiện FVIII được thấy ở 2 con chó được điều trị bằng cấu trúc tối ưu hóa codon (JA2013 và K2015), được duy trì trong sáu tháng (co-cFVIII-SQ = 6.8% và co-cFVIII-V3 = 4.3%) với sự bình thường hóa toàn bộ thời gian đông máu (WBCT).

Điểm dữ liệu 2
Như được thấy trong biểu đồ này, con chó được điều trị bằng co-cFVIII-V3 (K2015) đã phát triển hai đợt viêm nhiễm, tăng nhẹ sau sinh thiết vào ngày 84 và tăng cao hơn lần thứ hai vào ngày 116, ngay trước khi sinh thiết thứ hai. Hình ảnh siêu âm và sinh thiết gan được sử dụng để điều tra các đợt này cho thấy không có mô bệnh học gan cơ bản đáng kể.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu