Cập nhật Bản tiếp theo của Nghiên cứu Alta, Nghiên cứu giai đoạn 1/2 về Liệu pháp gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng

Cập nhật Bản tiếp theo của Nghiên cứu Alta, Nghiên cứu giai đoạn 1/2 về Liệu pháp gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng
Những điểm nổi bật từ Hội nghị và Hội nghị thường niên ASH lần thứ 62

Cập nhật Bản tiếp theo của Nghiên cứu Alta, Nghiên cứu giai đoạn 1/2 về Liệu pháp gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ở người lớn mắc bệnh máu khó đông A nặng

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, Tiến sĩ7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, Tiến sĩ, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 và Didier Rouy, MD, PhD11

1Đại học California, San Francisco, CA

2Đại học Washington, Seattle, WA

3Đại học Washington, Trung tâm Rối loạn Chảy máu, Seattle, WA

4UAMS tại Bệnh viện nhi Arkansas, Little Rock, AR

5Đại học Nam Florida, Tampa, FL

6Đại học Miami Miller Trường Y khoa, Miami, FL

7Đại học California Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Điểm dữ liệu chính

THIẾT KẾ NGHIÊN CỨU

Nghiên cứu giai đoạn 1/2 đối với SB-525 là tăng liều, thiết kế thuần tập 4 liều, với 2 người tham gia ở mỗi liều thấp hơn và 5 người tham gia ở liều cao nhất, 3 x 1013 vg / kg. Thời gian theo dõi từ 1 đến 3 năm sau khi tiêm truyền ngoại trừ 1 người tham gia nhóm 3 (1 x 1013 vg / kg) người đã ngừng nghiên cứu sớm (mất thời gian theo dõi).

THANG SỐ ALT TRONG COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

Tăng ALT là tác dụng ngoại ý phổ biến nhất, xảy ra ở 5 trong số 11 người tham gia và 4 trong số 5 người tham gia ở liều cao nhất trong nhóm 4. 4 người tham gia này được điều trị bằng steroid trong thời gian từ 6 đến 16 tuần. Mức tăng ALT thứ hai được thấy ở 3 trong số 4 người tham gia này.

HIỆU QUẢ ĐỐI VỚI NỆM 4

Hoạt động FVIII bằng cách sử dụng xét nghiệm sắc tố cho 5 người tham gia trong nhóm 4, nhóm thuần tập liều cao nhất. Thời gian theo dõi sau truyền từ 52 đến 82 tuần. Trong các tuần 9-52, hoạt động FVIII trung bình là 56.9% và trung bình là 70.4% (được xác định cho 4 trong số 5 người tham gia thuần tập với đánh giá tại 4 tuần).

NỘI DUNG LIÊN QUAN