Liên đoàn Thế giới về Cơ quan Đăng ký Liệu pháp Gen Hemophilia

Liên đoàn Thế giới về Cơ quan Đăng ký Liệu pháp Gen Hemophilia
Những điểm nổi bật từ Hội nghị và Hội nghị thường niên ASH lần thứ 62

Liên đoàn Thế giới về Cơ quan Đăng ký Liệu pháp Gen Hemophilia

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, ThS3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5Alfonso Iorio, MD, Tiến sĩ6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, Tiến sĩ13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, và Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Liên đoàn Hemophilia Thế giới, Montreal, QC, Canada

2Đại học Washington, Trung tâm Rối loạn Chảy máu, Seattle, WA

3Liên đoàn Hemophilia Thế giới, Montréal, QC, Canada

4Hiệp hội quốc tế về huyết khối và huyết khối, Inc, Carrboro

5Bệnh viện nhi đồng Philadelphia, Philadelphia, PA

6Đại học McMaster, Ontario, Canada

7Trung tâm Hemophilia, Bệnh viện Đại học Frankfurt, Frankfurt, Đức

8Hội Haemophilia Ireland, Dublin, Ireland

9Angelo Bianchi Bonomi Trung tâm bệnh máu khó đông và huyết khối, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Ý

10Angelo Bianchi Bonomi Trung tâm bệnh máu khó đông và huyết khối, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Ý

11Nhi khoa và Bệnh học, Đại học Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Mạng lưới Huyết khối và Cầm máu Hoa Kỳ, Decatur, GA

17Tổ chức Hemophilia Quốc gia (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Trung tâm Chăm sóc Toàn diện Haemophilia, Khoa Khoa học Sức khỏe, Đại học Witwatersrand và NHLS, Johannesburg North, Nam Phi

20Liên đoàn Hemophilia Thế giới, La Jolla, CA

Điểm dữ liệu chính

THIẾT KẾ NGHIÊN CỨU GIAI ĐOẠN I / II

Theo hướng dẫn của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), WFH GTR SC đã phát triển bộ dữ liệu cốt lõi này để thu thập trên tất cả bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông, những người được điều trị bằng gen. Việc thu thập dữ liệu sẽ được yêu cầu hàng quý trong năm đầu tiên sau khi truyền liệu pháp gen và hàng năm sau đó, trong suốt cuộc đời của bệnh nhân. Tiếp cận với HTC bắt đầu vào tháng 2020 năm 2020 với các lượt truy cập bắt đầu vào tháng 2021 năm XNUMX. Cơ quan đăng ký sẽ hoạt động vào tháng XNUMX năm XNUMX.

NỘI DUNG LIÊN QUAN