Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm trị liệu gen HOPE-B giai đoạn 3: Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ở người lớn bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc trung bình-nặng được điều trị không phân biệt thuốc trung hòa chống Capsid hiện có
Những điểm nổi bật từ Hội nghị và Hội nghị thường niên ASH lần thứ 62

Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm trị liệu gen HOPE-B giai đoạn 3: Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ở người lớn bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc vừa phải được điều trị không phân biệt thuốc trung hòa chống Capsid hiện có Kháng thể

Steven W. ống, MD1, Michael Recht, MD, Tiến sĩ2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, Tiến sĩ4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, Tiến sĩ12, John Pasi, MB, ChB, Tiến sĩ, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, Tiến sĩ15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, Tiến sĩ18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, Tiến sĩ21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, Tiến sĩ31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, Tiến sĩ34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, ThS36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, Tiến sĩ36 và Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38

1Đại học Michigan, Ann Arbor, MI

2Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon, Portland, OR

3Đại học Bắc Carolina, Chapel Hill, NC

4Erasmus MC, Trung tâm Y tế Đại học Rotterdam, Rotterdam, Hà Lan

5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Ý

6Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon, Portland

7Trung tâm Y tế Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD

8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Hà Lan

9Van Creveldkliniek, Trung tâm Y tế Đại học Utrecht, Utrecht, Hà Lan

10Khoa Y học Mạch máu và Cầm máu và Trung tâm Bệnh máu khó đông, Bệnh viện Đại học Leuven, Leuven, Bỉ

11Trung tâm Y tế Đại học Amsterdam, Đại học Amsterdam, Amsterdam, Hà Lan

12Trung tâm Đông máu Quốc gia, Bệnh viện St James, Dublin, Ireland

13Trung tâm Haemophilia Hoàng gia London, Barts và Trường Y khoa và Nha khoa London, London, Vương quốc Anh

14Rigshospitalet, Copenhagen, Đan Mạch

15Trung tâm Y tế Đại học Groningen, Groningen, Hà Lan

16Đại học California San Diego, La Jolla, CA

17Đại học Nam California Trường Y khoa Keck, Bệnh viện Nhi Los Angeles, Los Angeles, CA

18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brussels, Bỉ

19Khoa Đông máu-Lâm sàng Y học Dịch thuật, Đại học Lund, Malmo, Thụy Điển

20Bệnh viện Đại học Skane, Malmo, Thụy Điển

21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Đức

22Đại học Utah, Thành phố Salt Lake, UT

23Đại học Nam Florida, Tampa, FL

24Đại học Arkansas về Khoa học Y tế, Little Rock, AR

25Bệnh viện Đại học Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Vương quốc Anh

26Đại học Cambridge – Bệnh viện Addenbrooke, Cambridge, Vương quốc Anh

27Trung tâm Khoa học Y tế Đại học Texas tại Houston, Houston, TX

28Bệnh viện nhi Phoenix, Phoenix, AZ

29Bloodworks Northwest, Seattle, WA

30Trung tâm Hemophilia của Western New York, New York

31Bệnh viện Chỉnh hình Los Angeles, Trung tâm Điều trị Hemophilia Chỉnh hình, Los Angeles, CA

32Anschutz Medical Campus, University of Colorado, School of Medicine, Hemophilia and Thrombosis Centre, Aurora, CO

33Trung tâm Y tế Đại học Vanderbilt, Nashville, TN

34uniQure Inc, Lexington, MA

35uniQure, Lexington, MA

36uniQure Inc, Lexington, MA

37Uniqure Inc, Lexington, MA

38Bệnh viện Đại học Frankfurt, Frankfurt, Đức

Điểm dữ liệu chính

Hình ảnh

Thử nghiệm lâm sàng HOPE-B giai đoạn 3 đối với AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) được thiết kế như một nghiên cứu nhãn mở, một nhánh. Một liều AAV5-Padua hFIX duy nhất được truyền cho 54 người tham gia với liều 2x1013 gc / kg. Các tiêu chí chính là hoạt động FIX ở 26 và 52 tuần sau khi tiêm truyền, và ABR ở 52 tuần so với dẫn vào. Thời gian theo dõi dự kiến ​​trong 5 năm. Các kháng thể trung hòa đã có từ trước với AAV5 không phải là tiêu chí loại trừ.

Hình ảnh

Con số này cho thấy hoạt động FIX trung bình và trung bình của tất cả những người tham gia lên đến 26 tuần sau khi dùng thuốc (N = 54) và đối với những người tham gia theo dõi sau 26 tuần (lên đến 72 tuần). Biểu hiện rõ ràng sau 3 tuần sau khi dùng thuốc và đo được mức trung bình là 37.2% ở tuần 26. Một số người tham gia có các quan sát vượt xa điểm cuối đồng chính trong 6 tháng mà không có bằng chứng về sự suy giảm hoạt động FIX trong thời gian theo dõi .

Hình ảnh

Bảng này so sánh lượng chảy máu của tất cả những người tham gia trong 6 tháng đầu tiên sau khi tiêm truyền với thời gian 6 tháng dẫn đầu. Tổng số ca chảy máu giảm 83% và số ca chảy máu được xử lý giảm 91%. Bệnh nhân có 0 chảy máu tăng từ 30% trong giai đoạn đầu uống thuốc lên 72% trong giai đoạn 6 tháng sau khi dùng thuốc.

NỘI DUNG LIÊN QUAN