Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình: Dữ liệu hai năm từ thử nghiệm giai đoạn 2b
Những điểm nổi bật từ Hội nghị và Hội nghị thường niên ASH lần thứ 62

Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình: Dữ liệu hai năm từ thử nghiệm giai đoạn 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, Tiến sĩ2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, Tiến sĩ7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, Tiến sĩ9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, Tiến sĩ11và Steven W. Pipe, MD12

1Khoa Y, Khoa Huyết học / Ung thư, Y tế UC San Diego, San Diego, CA

2Đại học California Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Ý

4Đại học Bắc Carolina tại Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Khoa Huyết học, Đại học Bắc Carolina tại Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon, Portland, OR

7Trung tâm Y tế Đại học Erasmus, Rotterdam, Hà Lan

8Trung tâm Hemophilia, Bệnh viện Đại học Frankfurt, Frankfurt, Đức

9Đại học Khoa học và Sức khỏe Oregon, Portland, OR

10Bệnh viện nhi Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Đại học Michigan, Ann Arbor, MI

Điểm dữ liệu chính

Hình ảnh

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2B cho AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) được thiết kế như một nghiên cứu nhãn mở, một nhánh. Một liều duy nhất AAV5-Padua hFIX được truyền cho 3 người tham gia với liều 2x1013 gc / kg. Điểm cuối chính là hoạt động FIX sau 6 tuần và thời gian theo dõi là 5 năm. Các kháng thể trung hòa đã có từ trước với AAV5 không phải là tiêu chí loại trừ.

Hình ảnh

Điểm cuối chính của hoạt động FIX ≥ 5% ở 6 tuần sau khi tiêm truyền đạt được ở cả 3 người tham gia. Hoạt động FIX trung bình trong 2 năm là 44.2% và hoạt động FIX ổn định từ năm 1 đến năm 2. Trong 2 năm, 2 hoặc 3 người tham gia không bị chảy máu hoặc sử dụng FIX đậm đặc. Người tham gia thứ ba được truyền 2 liệu pháp thay thế FIX cho 1 người nghi ngờ và 1 người đã được xác nhận chảy máu.

NỘI DUNG LIÊN QUAN