Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về Công nghệ AAVhu37 Capsid Vector ở bệnh ưa chảy máu nặng A - BAY 2599023 có bệnh nhân đủ điều kiện và biểu hiện FVIII ổn định và lâu dài
Những điểm nổi bật từ Hội nghị và Hội nghị thường niên ASH lần thứ 62

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về Công nghệ AAVhu37 Capsid Vector ở bệnh ưa chảy máu nặng A - BAY 2599023 có bệnh nhân đủ điều kiện và biểu hiện FVIII ổn định và lâu dài

Steven W. ống, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5và Lisa A. Michaels6

1Khoa Nhi và Bệnh học, Đại học Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Thụy Sĩ

3Bayer, Sao Paulo, Brazil

4Bayer, Wuppertal, Đức

5Bayer, Berlin, Đức

6Bayer, Whippany, NJ

Điểm dữ liệu chính

Hình ảnh

Trong giai đoạn 1/2 đang diễn ra, nghiên cứu nhãn mở, tìm liều, những bệnh nhân đủ điều kiện đã được đăng ký tuần tự vào nhóm ba liều (0.5, 1 và 2 x 1013 gc / kg) để nhận được một lần truyền tĩnh mạch BAY 2599023, với tối thiểu hai bệnh nhân mỗi liều. Bệnh nhân sẽ được theo dõi tổng cộng 5 năm để đánh giá độ an toàn và hiệu quả.

Hình ảnh

Hình này tóm tắt phản ứng FVIII (sử dụng xét nghiệm sắc tố) đối với những bệnh nhân được truyền một lần truyền BAY 2599023 cho đến ngưỡng dữ liệu là ngày 26 tháng 2020 năm 6. 3 bệnh nhân được dùng liều trong 40 nhóm đã cho thấy biểu hiện FVIII phụ thuộc vào liều lượng, duy trì trên 80 –XNUMX tuần theo dõi.

NỘI DUNG LIÊN QUAN