Tác động của việc chuyển gen Valoctocogene Roxaparvovec đối với bệnh máu khó đông nặng A đối với chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe

Những điểm nổi bật từ Đại hội thường niên lần thứ 15 của EAHAD

Tác động của việc chuyển gen Valoctocogene Roxaparvovec đối với bệnh máu khó đông nặng A đối với chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe

B.O'Mahony^1,2; J.Mahlangu³; K.Peerlinck⁴; JDWang⁵; G.Lowe⁶; CWTan⁷; A.Giermasz⁸; H.Trần⁹; TLKhoo¹⁰; E.Cockrell¹¹; D.Pepperell¹²; H.Chambost¹³; MFLFernández¹⁴; R.Kazmi¹⁵; E.Majerus¹⁶; MWSkinner^17,18; R.Klamroth¹⁹; J.Quinn²⁰; H.Yu²⁰; WYWong²⁰; A.Lawal²⁰; TMRobinson²⁰; B.Kim²⁰

¹Hội Haemophilia Ailen;²Cao đẳng Trinity, Dublin, Ireland;³Trung tâm Chăm sóc Toàn diện Hemophilia, Bệnh viện Học thuật Charlotte Maxeke Johannesburg, Đại học Witwatersrand và NHLS, Johannesburg, Nam Phi;⁴Khoa Y học Mạch máu và Cầm máu và Trung tâm Haemophilia, Bệnh viện Đại học Leuven, Leuven, Bỉ;⁵Trung tâm Bệnh hiếm gặp và Hemophilia, Bệnh viện Đa khoa Cựu chiến binh Đài Trung, Đài Trung, Đài Loan, Tỉnh của Trung Quốc;⁶Trung tâm Chăm sóc Toàn diện West Midlands Haemophilia, Bệnh viện Queen Elizabeth, Birmingham, Vương quốc Anh;⁷Khoa Huyết học, Bệnh viện Hoàng gia Adelaide, Adelaide, Australia;⁸Trung tâm Điều trị Hemophilia, Đại học California Davis, Sacramento, Hoa Kỳ;⁹Đơn vị Cầm máu & Huyết khối, Trung tâm Điều trị Bệnh máu khó đông, Bệnh viện Alfred, Melbourne;¹⁰Viện Huyết học, Bệnh viện Hoàng gia Alfred, Camperdown, Australia;¹¹Khoa Ung thư Huyết học Nhi khoa, Bệnh viện Nhi đồng Saint Joseph, Tampa, Hoa Kỳ;¹²Khoa Huyết học, Bệnh viện Fiona Stanley, Murdoch, Úc;¹³AP-HM, Khoa Ung thư Huyết học Nhi, Bệnh viện Nhi La Timone, Đại học Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Pháp;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Tây Ban Nha;¹⁵Khoa Huyết học, Bệnh viện Đại học Southampton, Southampton, Vương quốc Anh;¹⁶Khoa Y, Đại học Washington ở St. Louis, St. Louis;¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Hoa Kỳ;¹⁸Đại học McMaster, Hamilton, Canada;¹⁹Chăm sóc Toàn diện Trung tâm Điều trị Bệnh máu khó đông, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Đức;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Hoa Kỳ

Điểm dữ liệu chính

Haemo-QOL-A Tổng và Điểm miền

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05 và ^dP <0.001. Chữ in đậm chỉ ra rằng CFB đã có một cuộc khám phá P-giá trị <0.05. Haemo-QOL-A, Bảng câu hỏi về chất lượng cuộc sống dành riêng cho người lớn mắc bệnh máu khó đông.

Kết quả phân tích Haemo-QOL-A cho thử nghiệm GENEr3-8 pha 1 của liệu pháp gen valoctocogene roxaparvovec cho bệnh ưa chảy máu A. Tên miền và tổng điểm được hiển thị cho ban đầu, tuần 26 và tuần 52. Màu hồng cho biết sự thay đổi trung bình so với ban đầu (CFB) ≥ chênh lệch quan trọng về mặt lâm sàng (CID) đối với điểm miền (6.0) và tổng điểm (5.5).