Những điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên ASH lần thứ 63

Phân tích sau khi học về Thử nghiệm GENEr8-1 Giai đoạn 3

Mối quan hệ giữa biểu hiện nội sinh, gen chuyển FVIII và các sự kiện chảy máu sau quá trình chuyển gen Valoctocogene Roxaparvovec đối với bệnh máu khó đông nặng A: Phân tích sau học về thử nghiệm GENEr8-1 giai đoạn 3

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Dữ liệu chảy máu trên toàn bộ mức độ biểu hiện FIX cơ bản ở những người mắc bệnh máu khó đông B: Phân tích sử dụng 'Nghiên cứu biểu hiện yếu tố

Dữ liệu chảy máu trên toàn bộ mức độ biểu hiện FIX cơ bản ở những người mắc bệnh máu khó đông B: Phân tích sử dụng 'Nghiên cứu biểu hiện yếu tố

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Điểm nổi bật từ Đại hội thường niên lần thứ 28 của ESGCT

Giám sát các trang web tích hợp vectơ trong phương pháp tiếp cận liệu pháp gen In Vivo bằng phương pháp giải trình tự vị trí-sinh thiết-tích hợp-chất lỏng

Giám sát các trang web tích hợp vectơ trong phương pháp tiếp cận liệu pháp gen In Vivo bằng phương pháp giải trình tự vị trí-sinh thiết-tích hợp-chất lỏng

Tiến sĩ Daniela Cesana

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Vượt qua khả năng miễn dịch có từ trước kháng AAV để đạt được chuyển gen an toàn và hiệu quả trong các cơ sở lâm sàng.

Vượt qua Miễn dịch có sẵn Anti-AAV để đạt được Chuyển gen an toàn và hiệu quả trong các cơ sở lâm sàng.

Giuseppe Ronzitti, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Liệu pháp gen Lentiviral cho gan đối với bệnh máu khó đông và hơn thế nữa

Liệu pháp gen Lentiviral cho gan đối với bệnh máu khó đông và hơn thế nữa

Alessio Cantore, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Cập nhật hiện tại của các thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp gen cho bệnh ưa chảy máu

Cập nhật hiện tại của các thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp gen cho bệnh ưa chảy máu

Wolfgang Miesbach, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Điểm nổi bật từ Đại hội ISTH 2021

TÍN DỤNG KHIẾU NẠI

Hiệu quả và độ an toàn của việc chuyển gen virus liên quan đến Valoctocogene Roxaparvovec Adeno đối với bệnh ưa chảy máu nặng A: Kết quả từ thử nghiệm GENEr3-8 pha 1

Hiệu quả và độ an toàn của việc chuyển gen virus liên quan đến Valoctocogene Roxaparvovec Adeno đối với bệnh ưa chảy máu nặng A: Kết quả từ thử nghiệm GENEr3-8 pha 1

Margareth C. Ozelo, MD, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Báo cáo trường hợp an toàn gan từ Thử nghiệm liệu pháp gen HOPE-B giai đoạn 3 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B

Báo cáo trường hợp an toàn gan từ Thử nghiệm liệu pháp gen HOPE-B giai đoạn 3 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Hiệu quả và độ an toàn trong 52 tuần của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh Hemophilia B mức độ nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu từ Thử nghiệm Liệu pháp Gen HOPE-B giai đoạn 3

Hiệu quả và độ an toàn trong 52 tuần của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh Hemophilia B mức độ nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu từ Thử nghiệm Liệu pháp Gen HOPE-B giai đoạn 3

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Điều tra các kết quả sớm sau liệu pháp điều trị gen virus liên quan đến Adeno trong một mô hình bệnh ưa chảy máu Canine

Điều tra các kết quả sớm sau liệu pháp điều trị gen virus liên quan đến Adeno trong một mô hình bệnh ưa chảy máu Canine

David Lillicrap, MD, FRCPC

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Kết quả lâm sàng ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B Có và không có kháng thể trung hòa sẵn có đối với AAV5: Dữ liệu 6 tháng từ thử nghiệm liệu pháp gen Etranacogene Dezaparvovec giai đoạn 3

Kết quả lâm sàng ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B Có và không có kháng thể trung hòa sẵn có đối với AAV5: Dữ liệu 6 tháng từ thử nghiệm liệu pháp gen Etranacogene Dezaparvovec giai đoạn 3

Wolfgang A. Miesbach, MD, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Quá trình tiến hóa của liệu pháp gen AAV đang được tiến hành trong bệnh máu khó đông. Các Tính năng Độc đáo của BAY 2599023 có giải quyết được các nhu cầu nổi bật không?

Quá trình tiến hóa của liệu pháp gen AAV đang được tiến hành trong bệnh máu khó đông. Các Tính năng Độc đáo của BAY 2599023 có giải quyết được các nhu cầu nổi bật không?

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Điểm nổi bật từ Đại hội ảo EAHAD 2021

TÍN DỤNG KHIẾU NẠI

Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm liệu pháp gen Hope-B giai đoạn 3

Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm liệu pháp gen Hope-B giai đoạn 3

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Đặc điểm của Vectơ vi rút liên quan với Adeno Sự tồn tại sau khi theo dõi lâu dài trong mô hình chó Haemophilia

Đặc điểm của Vectơ vi rút liên quan với Adeno Sự tồn tại sau khi theo dõi lâu dài trong mô hình chó Haemophilia

Paul Batty, MBBS, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình: Dữ liệu hai năm từ thử nghiệm giai đoạn 2b

Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình: Dữ liệu hai năm từ thử nghiệm giai đoạn 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm

Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm

Frank WG Leebeek, MD, PhD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Theo dõi liệu pháp gen mới lạ liên quan đến virus Adeno (AAV) (FLT180a) Đạt được mức hoạt động FIX bình thường ở bệnh nhân Hemophilia B (HB) nặng (Nghiên cứu B-AMAZE)

Theo dõi liệu pháp gen mới lạ liên quan đến virus Adeno (AAV) (FLT180a) Đạt được mức hoạt động FIX bình thường ở bệnh nhân Hemophilia B (HB) nặng (Nghiên cứu B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Hội nghị ASH tóm tắt

KIẾM TIỀN TÍN DỤNG

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về Công nghệ AAVhu37 Capsid Vector ở bệnh ưa chảy máu nặng A - BAY 2599023 có bệnh nhân đủ điều kiện và biểu hiện FVIII ổn định và lâu dài

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về Công nghệ AAVhu37 Capsid Vector ở bệnh ưa chảy máu nặng A - BAY 2599023 có bệnh nhân đủ điều kiện và biểu hiện FVIII ổn định và lâu dài

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Liên đoàn Thế giới về Cơ quan Đăng ký Liệu pháp Gen Hemophilia

Liên đoàn Thế giới về Cơ quan Đăng ký Liệu pháp Gen Hemophilia

Barbara A. Konkle, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm

Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm

Wolfgang A. Miesbach, MD, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm trị liệu gen HOPE-B giai đoạn 3: Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ở người lớn bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc trung bình-nặng được điều trị không phân biệt thuốc trung hòa chống Capsid hiện có

Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm trị liệu gen HOPE-B giai đoạn 3: Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ở người lớn bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc trung bình-nặng được điều trị không phân biệt thuốc trung hòa chống Capsid hiện có

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình: Dữ liệu hai năm từ thử nghiệm giai đoạn 2b

Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình: Dữ liệu hai năm từ thử nghiệm giai đoạn 2b

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Cập nhật Bản tiếp theo của Nghiên cứu Alta, Nghiên cứu giai đoạn 1/2 về Liệu pháp gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng

Cập nhật Bản tiếp theo của Nghiên cứu Alta, Nghiên cứu giai đoạn 1/2 về Liệu pháp gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng

Barbara A. Konkle, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Hội nghị ISTH Tóm tắt

Giai đoạn I / II Thử nghiệm SPK-8011: Biểu hiện FVIII ổn định và bền bỉ trong> 2 năm với sự cải thiện đáng kể ABR trong nhóm liều ban đầu Sau chuyển gen FVIII qua trung gian AAV cho bệnh Hemophilia A

Giai đoạn I / II Thử nghiệm SPK-8011: Biểu hiện FVIII ổn định và bền bỉ trong> 2 năm với sự cải thiện đáng kể ABR trong nhóm liều ban đầu Sau chuyển gen FVIII qua trung gian AAV cho bệnh Hemophilia A

Lindsey A. George, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Nghiên cứu theo dõi bốn năm đầu tiên của con người về hiệu quả và an toàn trị liệu lâu dài: Liệu pháp gen AAV với Valoctocogene Roxaparvovec cho bệnh Haemophilia A nghiêm trọng

Kết quả dài hạn về bộ gen vectơ và khả năng sinh miễn dịch của chuyển gen AAV FVIII trong mô hình chó mắc bệnh máu khó đông

Paul Batty, MBBS, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Liệu pháp gen Adeno Associated Virus (AAV) mới lạ (FLT180a) Đạt được mức độ hoạt động FIX bình thường ở bệnh nhân Hemophilia B (HB) nặng (Nghiên cứu B-AMAZE)

Liệu pháp gen Adeno Associated Virus (AAV) mới lạ (FLT180a) Đạt được mức độ hoạt động FIX bình thường ở bệnh nhân Hemophilia B (HB) nặng (Nghiên cứu B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Tần suất, vị trí và bản chất của việc chèn vectơ AAV sau khi theo dõi lâu dài quá trình phân phối gen chuyển FVIII ở mô hình chó bị bệnh máu khó đông

Tần suất, vị trí và bản chất của việc chèn vectơ AAV sau khi theo dõi lâu dài quá trình phân phối gen chuyển FVIII ở mô hình chó bị bệnh máu khó đông

Paul Batty, MBBS, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Tóm tắt hội nghị WFH

Những tiến bộ gần đây trong sự phát triển của AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dành cho những người bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc vừa phải

Những tiến bộ gần đây trong sự phát triển của AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dành cho những người bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc vừa phải

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Nghiên cứu theo dõi bốn năm đầu tiên của con người về hiệu quả và an toàn trị liệu lâu dài: Liệu pháp gen AAV với Valoctocogene Roxaparvovec cho bệnh Haemophilia A nghiêm trọng

Nghiên cứu theo dõi bốn năm đầu tiên của con người về hiệu quả và an toàn trị liệu lâu dài: Liệu pháp gen AAV với Valoctocogene Roxaparvovec cho bệnh Haemophilia A nghiêm trọng

John Pasi, MB ChB, Tiến sĩ, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Tóm tắt hội nghị ASGCT

KIẾM TIỀN TÍN DỤNG

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về công nghệ Vector AAVhu37 Capsid ở bệnh Hemophilia nặng A: Kết quả hoạt động an toàn và FVIII

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về công nghệ Vector AAVhu37 Capsid ở bệnh Hemophilia nặng A: Kết quả hoạt động an toàn và FVIII

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Sử dụng Apheresis để loại bỏ các kháng thể AAV trung hòa ở bệnh nhân trước đây bị loại trừ khỏi liệu pháp gen

Sử dụng Apheresis để loại bỏ các kháng thể AAV trung hòa ở bệnh nhân trước đây bị loại trừ khỏi liệu pháp gen

Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Phát triển một Vector AAV3 ứng cử viên lâm sàng cho liệu pháp gen của Hemophilia B

Phát triển một Vector AAV3 ứng cử viên lâm sàng cho liệu pháp gen của Hemophilia B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Phân tích tích hợp AAV sau khi theo dõi lâu dài trong bệnh Hemophilia Một con chó tiết lộ hậu quả di truyền của chỉnh sửa gen qua trung gian AAV

Phân tích tích hợp AAV sau khi theo dõi lâu dài trong bệnh Hemophilia Một con chó tiết lộ hậu quả di truyền của chỉnh sửa gen qua trung gian AAV

Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Bảo hiểm hội nghị từ Orlando

Bảo hiểm Hội nghị từ Orlando, bao gồm các cuộc phỏng vấn chuyên gia về những tiến bộ mới nhất trong Liệu pháp gen.

KIẾM TIỀN TÍN DỤNG

Bảo hiểm Hội nghị - Trực tiếp từ Orlando 2019

Cập nhật gần đây về các thử nghiệm lâm sàng trị liệu gen ở Hemophilia B

Dữ liệu an toàn và hiệu quả lâu dài từ các thử nghiệm liệu pháp gen trong bệnh Hemophilia mang lại sự lạc quan

Biểu hiện dài hạn của sự kiện chuyển gen FVIII qua trung gian AAV và các sự kiện tích hợp véc tơ trong Hemophilia

Phương pháp tiếp cận mới đối với liệu pháp gen Hemophilia trong phát triển tiền lâm sàng

Kháng thể có từ trước đối với AAV và hậu quả của liệu pháp gen Hemophilia

Tương lai của liệu pháp gen Hemophilia

Chuẩn bị cho sự chấp thuận của liệu pháp gen cho bệnh Hemophilia

Điểm nổi bật từ Hội thảo lần thứ 15 của NHF về Novel Technologies và Chuyển gen cho Hemophilia

Trình bày bởi: David Lillicrap, MD và Glenn F. Pierce, MD, TS
13-14 tháng 2019 năm XNUMX • Washington, DC

Hình ảnh

Bảo hiểm hội nghị từ ISTH 2019 tại Melbourne

Bảo hiểm Hội nghị từ ISTH 2019 tại Melbourne, bao gồm các cuộc phỏng vấn chuyên gia về những tiến bộ mới nhất trong Liệu pháp gen.

KIẾM TIỀN TÍN DỤNG

Bảo hiểm Hội nghị - ISTH 2019 tại Melbourne

Nghiên cứu ALTA: Liệu pháp gen SB-525 ở người lớn mắc bệnh Hemophilia A

Sự phổ biến của các kháng thể AAV có từ trước và ý nghĩa đối với liệu pháp gen trong bệnh Hemophilia

Kết quả của các thử nghiệm liệu pháp gen AMT-060 và AMT-061 ở bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia B

Kết quả ban đầu của nghiên cứu Alta giai đoạn 1/2: Liệu pháp gen SB-525 ở người lớn mắc bệnh Hemophilia A

Một năm theo dõi bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia B sau khi chuyển gen SPK-9001

Chuyển gen AMT-061 ở người lớn mắc bệnh Hemophilia B: Kết quả sớm của thử nghiệm giai đoạn 2b

Tình trạng hiện tại của liệu pháp gen đối với bệnh Hemophilia

FLT180a: Vector AAV thế hệ tiếp theo cho Hemophilia B

Biểu hiện ổn định của CỐ ĐỊNH: Kết quả cập nhật của thử nghiệm liệu pháp gen AMT-060 ở bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia B.

Yếu tố VIII dựa trên Lentivirus và Liệu pháp gen nhân tố IX ở linh trưởng không phải người

Valoctocogene Roxaparvovec Liệu pháp gen AAV cho bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia A: Kết quả mới

Nhìn về phía trước trong liệu pháp gen cho bệnh Hemophilia

Người trên đường phố - ISTH 2019 tại Melbourne

Xem những người tham dự từ Đại hội ISTH 2019 ở Melbourne, Úc, thảo luận về phản ứng của họ đối với phiên họp về Liệu pháp gen ở Hemophilia.

Nhà hát sản phẩm- ISTH 2019 Melbourne

Hãy xem Flora Peyvandi, MD, Tiến sĩ và K. John Pasi, MB ChB, Tiến sĩ, FRCPath, FRCPath, FRCPCH công bố ra mắt Liệu pháp gen trong Hemophilia: Một sáng kiến giáo dục của ISTH

Poster khảo sát cơ bản

Poster

Poster được trình bày tại Đại hội ISTH 2019
Chủ nhật, ngày 7 tháng 18 • 30:19 - 30:XNUMX
Tóm tắt / Áp phích #: PB1724
Melbourne, Australia

Đầu năm 2019, ISTH đã tổ chức một nhóm các chuyên gia nổi tiếng thế giới từ cộng đồng hemophilia toàn cầu để phát triển một cuộc khảo sát để xác định nhu cầu giáo dục chưa được đáp ứng cụ thể đối với liệu pháp gen trong bệnh Hemophilia. Cuộc khảo sát được phân phối trực tuyến cho khán giả quốc tế. Kết quả đã chứng minh rằng nhiều người cần giáo dục nhiều hơn về các nguyên tắc cơ bản của liệu pháp gen và hiểu rõ hơn về liệu pháp gen như một phương pháp điều trị bệnh Hemophilia A và B.

Lộ trình giáo dục

Giáo dục Lộ trình Giáo dục Hướng dẫn Giáo dục cho Tương lai của ISTH
Chuẩn bị cho bạn để trả lời những câu hỏi quan trọng

Hình ảnh

Trở lại đầu trang

Giới thiệu

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu