Hội nghị ISTH Tóm tắt

Giai đoạn I / II Thử nghiệm SPK-8011: Biểu hiện FVIII ổn định và bền bỉ trong> 2 năm với sự cải thiện đáng kể ABR trong nhóm liều ban đầu Sau chuyển gen FVIII qua trung gian AAV cho bệnh Hemophilia A

Giai đoạn I / II Thử nghiệm SPK-8011: Biểu hiện FVIII ổn định và bền bỉ trong> 2 năm với sự cải thiện đáng kể ABR trong nhóm liều ban đầu Sau chuyển gen FVIII qua trung gian AAV cho bệnh Hemophilia A

Lindsey A. George, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Nghiên cứu theo dõi bốn năm đầu tiên của con người về hiệu quả và an toàn trị liệu lâu dài: Liệu pháp gen AAV với Valoctocogene Roxaparvovec cho bệnh Haemophilia A nghiêm trọng

Kết quả dài hạn về bộ gen vectơ và khả năng sinh miễn dịch của chuyển gen AAV FVIII trong mô hình chó mắc bệnh máu khó đông

Paul Batty, MBBS, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Liệu pháp gen Adeno Associated Virus (AAV) mới lạ (FLT180a) Đạt được mức độ hoạt động FIX bình thường ở bệnh nhân Hemophilia B (HB) nặng (Nghiên cứu B-AMAZE)

Liệu pháp gen Adeno Associated Virus (AAV) mới lạ (FLT180a) Đạt được mức độ hoạt động FIX bình thường ở bệnh nhân Hemophilia B (HB) nặng (Nghiên cứu B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Tần suất, vị trí và bản chất của việc chèn vectơ AAV sau khi theo dõi lâu dài quá trình phân phối gen chuyển FVIII ở mô hình chó bị bệnh máu khó đông

Tần suất, vị trí và bản chất của việc chèn vectơ AAV sau khi theo dõi lâu dài quá trình phân phối gen chuyển FVIII ở mô hình chó bị bệnh máu khó đông

Paul Batty, MBBS, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Tóm tắt hội nghị WFH

Những tiến bộ gần đây trong sự phát triển của AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dành cho những người bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc vừa phải

Những tiến bộ gần đây trong sự phát triển của AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dành cho những người bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc vừa phải

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Nghiên cứu theo dõi bốn năm đầu tiên của con người về hiệu quả và an toàn trị liệu lâu dài: Liệu pháp gen AAV với Valoctocogene Roxaparvovec cho bệnh Haemophilia A nghiêm trọng

Nghiên cứu theo dõi bốn năm đầu tiên của con người về hiệu quả và an toàn trị liệu lâu dài: Liệu pháp gen AAV với Valoctocogene Roxaparvovec cho bệnh Haemophilia A nghiêm trọng

John Pasi, MB ChB, Tiến sĩ, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Tóm tắt hội nghị ASGCT

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về công nghệ Vector AAVhu37 Capsid ở bệnh Hemophilia nặng A: Kết quả hoạt động an toàn và FVIII

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về công nghệ Vector AAVhu37 Capsid ở bệnh Hemophilia nặng A: Kết quả hoạt động an toàn và FVIII

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Sử dụng Apheresis để loại bỏ các kháng thể AAV trung hòa ở bệnh nhân trước đây bị loại trừ khỏi liệu pháp gen

Sử dụng Apheresis để loại bỏ các kháng thể AAV trung hòa ở bệnh nhân trước đây bị loại trừ khỏi liệu pháp gen
 

Glen F. Pierce, MD, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Phát triển một Vector AAV3 ứng cử viên lâm sàng cho liệu pháp gen của Hemophilia B

Phát triển một Vector AAV3 ứng cử viên lâm sàng cho liệu pháp gen của Hemophilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Phân tích tích hợp AAV sau khi theo dõi lâu dài trong bệnh Hemophilia Một con chó tiết lộ hậu quả di truyền của chỉnh sửa gen qua trung gian AAV

Phân tích tích hợp AAV sau khi theo dõi lâu dài trong bệnh Hemophilia Một con chó tiết lộ hậu quả di truyền của chỉnh sửa gen qua trung gian AAV

Glen F. Pierce, MD, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Bảo hiểm hội nghị từ Orlando

Bảo hiểm Hội nghị từ Orlando, bao gồm các cuộc phỏng vấn chuyên gia về những tiến bộ mới nhất trong Liệu pháp gen.

KIẾM TIỀN TÍN DỤNG

Bảo hiểm Hội nghị - Trực tiếp từ Orlando 2019

Cập nhật gần đây về các thử nghiệm lâm sàng trị liệu gen ở Hemophilia B
Dữ liệu an toàn và hiệu quả lâu dài từ các thử nghiệm liệu pháp gen trong bệnh Hemophilia mang lại sự lạc quan
Biểu hiện dài hạn của sự kiện chuyển gen FVIII qua trung gian AAV và các sự kiện tích hợp véc tơ trong Hemophilia
Phương pháp tiếp cận mới đối với liệu pháp gen Hemophilia trong phát triển tiền lâm sàng
Kháng thể có từ trước đối với AAV và hậu quả của liệu pháp gen Hemophilia
Tương lai của liệu pháp gen Hemophilia
Chuẩn bị cho sự chấp thuận của liệu pháp gen cho bệnh Hemophilia