Điểm nổi bật từ Đại hội ISTH 2021

Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm liệu pháp gen Hope-B giai đoạn 3

Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm liệu pháp gen Hope-B giai đoạn 3

Margareth C. Ozelo, MD, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Báo cáo trường hợp an toàn gan từ Thử nghiệm liệu pháp gen HOPE-B giai đoạn 3 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B

Báo cáo trường hợp an toàn gan từ Thử nghiệm liệu pháp gen HOPE-B giai đoạn 3 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Hiệu quả và độ an toàn trong 52 tuần của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh Hemophilia B mức độ nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu từ Thử nghiệm Liệu pháp Gen HOPE-B giai đoạn 3

Hiệu quả và độ an toàn trong 52 tuần của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh Hemophilia B mức độ nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu từ Thử nghiệm Liệu pháp Gen HOPE-B giai đoạn 3

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Điều tra các kết quả sớm sau liệu pháp điều trị gen virus liên quan đến Adeno trong một mô hình bệnh ưa chảy máu Canine

Điều tra các kết quả sớm sau liệu pháp điều trị gen virus liên quan đến Adeno trong một mô hình bệnh ưa chảy máu Canine

David Lillicrap, MD, FRCPC

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Kết quả lâm sàng ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B Có và không có kháng thể trung hòa sẵn có đối với AAV5: Dữ liệu 6 tháng từ thử nghiệm liệu pháp gen Etranacogene Dezaparvovec giai đoạn 3

Kết quả lâm sàng ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B Có và không có kháng thể trung hòa sẵn có đối với AAV5: Dữ liệu 6 tháng từ thử nghiệm liệu pháp gen Etranacogene Dezaparvovec giai đoạn 3

Wolfgang A. Miesbach, MD, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Quá trình tiến hóa của liệu pháp gen AAV đang được tiến hành trong bệnh máu khó đông. Các Tính năng Độc đáo của BAY 2599023 có giải quyết được các nhu cầu nổi bật không?

Quá trình tiến hóa của liệu pháp gen AAV đang được tiến hành trong bệnh máu khó đông. Các Tính năng Độc đáo của BAY 2599023 có giải quyết được các nhu cầu nổi bật không?

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Điểm nổi bật từ Đại hội ảo EAHAD 2021

Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm liệu pháp gen Hope-B giai đoạn 3

Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm liệu pháp gen Hope-B giai đoạn 3

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Đặc điểm của Vectơ vi rút liên quan với Adeno Sự tồn tại sau khi theo dõi lâu dài trong mô hình chó Haemophilia

Đặc điểm của Vectơ vi rút liên quan với Adeno Sự tồn tại sau khi theo dõi lâu dài trong mô hình chó Haemophilia

Paul Batty, MBBS, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình: Dữ liệu hai năm từ thử nghiệm giai đoạn 2b

Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình: Dữ liệu hai năm từ thử nghiệm giai đoạn 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm

Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm

Frank WG Leebeek, MD, PhD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Theo dõi liệu pháp gen mới lạ liên quan đến virus Adeno (AAV) (FLT180a) Đạt được mức hoạt động FIX bình thường ở bệnh nhân Hemophilia B (HB) nặng (Nghiên cứu B-AMAZE)

Theo dõi liệu pháp gen mới lạ liên quan đến virus Adeno (AAV) (FLT180a) Đạt được mức hoạt động FIX bình thường ở bệnh nhân Hemophilia B (HB) nặng (Nghiên cứu B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Hội nghị ASH tóm tắt

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về Công nghệ AAVhu37 Capsid Vector ở bệnh ưa chảy máu nặng A - BAY 2599023 có bệnh nhân đủ điều kiện và biểu hiện FVIII ổn định và lâu dài

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về Công nghệ AAVhu37 Capsid Vector ở bệnh ưa chảy máu nặng A - BAY 2599023 có bệnh nhân đủ điều kiện và biểu hiện FVIII ổn định và lâu dài

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Liên đoàn Thế giới về Cơ quan Đăng ký Liệu pháp Gen Hemophilia

Liên đoàn Thế giới về Cơ quan Đăng ký Liệu pháp Gen Hemophilia

Barbara A. Konkle, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm

Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm

Wolfgang A. Miesbach, MD, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm trị liệu gen HOPE-B giai đoạn 3: Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ở người lớn bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc trung bình-nặng được điều trị không phân biệt thuốc trung hòa chống Capsid hiện có

Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm trị liệu gen HOPE-B giai đoạn 3: Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ở người lớn bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc trung bình-nặng được điều trị không phân biệt thuốc trung hòa chống Capsid hiện có

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình: Dữ liệu hai năm từ thử nghiệm giai đoạn 2b

Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình: Dữ liệu hai năm từ thử nghiệm giai đoạn 2b

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Cập nhật Bản tiếp theo của Nghiên cứu Alta, Nghiên cứu giai đoạn 1/2 về Liệu pháp gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng

Cập nhật Bản tiếp theo của Nghiên cứu Alta, Nghiên cứu giai đoạn 1/2 về Liệu pháp gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng

Barbara A. Konkle, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Hội nghị ISTH Tóm tắt

Giai đoạn I / II Thử nghiệm SPK-8011: Biểu hiện FVIII ổn định và bền bỉ trong> 2 năm với sự cải thiện đáng kể ABR trong nhóm liều ban đầu Sau chuyển gen FVIII qua trung gian AAV cho bệnh Hemophilia A

Giai đoạn I / II Thử nghiệm SPK-8011: Biểu hiện FVIII ổn định và bền bỉ trong> 2 năm với sự cải thiện đáng kể ABR trong nhóm liều ban đầu Sau chuyển gen FVIII qua trung gian AAV cho bệnh Hemophilia A

Lindsey A. George, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Nghiên cứu theo dõi bốn năm đầu tiên của con người về hiệu quả và an toàn trị liệu lâu dài: Liệu pháp gen AAV với Valoctocogene Roxaparvovec cho bệnh Haemophilia A nghiêm trọng

Kết quả dài hạn về bộ gen vectơ và khả năng sinh miễn dịch của chuyển gen AAV FVIII trong mô hình chó mắc bệnh máu khó đông

Paul Batty, MBBS, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Liệu pháp gen Adeno Associated Virus (AAV) mới lạ (FLT180a) Đạt được mức độ hoạt động FIX bình thường ở bệnh nhân Hemophilia B (HB) nặng (Nghiên cứu B-AMAZE)

Liệu pháp gen Adeno Associated Virus (AAV) mới lạ (FLT180a) Đạt được mức độ hoạt động FIX bình thường ở bệnh nhân Hemophilia B (HB) nặng (Nghiên cứu B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Tần suất, vị trí và bản chất của việc chèn vectơ AAV sau khi theo dõi lâu dài quá trình phân phối gen chuyển FVIII ở mô hình chó bị bệnh máu khó đông

Tần suất, vị trí và bản chất của việc chèn vectơ AAV sau khi theo dõi lâu dài quá trình phân phối gen chuyển FVIII ở mô hình chó bị bệnh máu khó đông

Paul Batty, MBBS, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Tóm tắt hội nghị WFH

Những tiến bộ gần đây trong sự phát triển của AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dành cho những người bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc vừa phải

Những tiến bộ gần đây trong sự phát triển của AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dành cho những người bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc vừa phải

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Nghiên cứu theo dõi bốn năm đầu tiên của con người về hiệu quả và an toàn trị liệu lâu dài: Liệu pháp gen AAV với Valoctocogene Roxaparvovec cho bệnh Haemophilia A nghiêm trọng

Nghiên cứu theo dõi bốn năm đầu tiên của con người về hiệu quả và an toàn trị liệu lâu dài: Liệu pháp gen AAV với Valoctocogene Roxaparvovec cho bệnh Haemophilia A nghiêm trọng

John Pasi, MB ChB, Tiến sĩ, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Tóm tắt hội nghị ASGCT

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về công nghệ Vector AAVhu37 Capsid ở bệnh Hemophilia nặng A: Kết quả hoạt động an toàn và FVIII

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về công nghệ Vector AAVhu37 Capsid ở bệnh Hemophilia nặng A: Kết quả hoạt động an toàn và FVIII

Steven W. ống, MD

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Sử dụng Apheresis để loại bỏ các kháng thể AAV trung hòa ở bệnh nhân trước đây bị loại trừ khỏi liệu pháp gen

Sử dụng Apheresis để loại bỏ các kháng thể AAV trung hòa ở bệnh nhân trước đây bị loại trừ khỏi liệu pháp gen
 

Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Phát triển một Vector AAV3 ứng cử viên lâm sàng cho liệu pháp gen của Hemophilia B

Phát triển một Vector AAV3 ứng cử viên lâm sàng cho liệu pháp gen của Hemophilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Phân tích tích hợp AAV sau khi theo dõi lâu dài trong bệnh Hemophilia Một con chó tiết lộ hậu quả di truyền của chỉnh sửa gen qua trung gian AAV

Phân tích tích hợp AAV sau khi theo dõi lâu dài trong bệnh Hemophilia Một con chó tiết lộ hậu quả di truyền của chỉnh sửa gen qua trung gian AAV

Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ

ĐỒNG HỒ ĐEO TAY

Bảo hiểm hội nghị từ Orlando

Bảo hiểm Hội nghị từ Orlando, bao gồm các cuộc phỏng vấn chuyên gia về những tiến bộ mới nhất trong Liệu pháp gen.

KIẾM TIỀN TÍN DỤNG

Bảo hiểm Hội nghị - Trực tiếp từ Orlando 2019

Cập nhật gần đây về các thử nghiệm lâm sàng trị liệu gen ở Hemophilia B
Dữ liệu an toàn và hiệu quả lâu dài từ các thử nghiệm liệu pháp gen trong bệnh Hemophilia mang lại sự lạc quan
Biểu hiện dài hạn của sự kiện chuyển gen FVIII qua trung gian AAV và các sự kiện tích hợp véc tơ trong Hemophilia
Phương pháp tiếp cận mới đối với liệu pháp gen Hemophilia trong phát triển tiền lâm sàng
Kháng thể có từ trước đối với AAV và hậu quả của liệu pháp gen Hemophilia
Tương lai của liệu pháp gen Hemophilia
Chuẩn bị cho sự chấp thuận của liệu pháp gen cho bệnh Hemophilia