Giám sát các trang web tích hợp vectơ trong phương pháp tiếp cận liệu pháp gen In Vivo bằng phương pháp giải trình tự vị trí-sinh thiết-tích hợp-chất lỏng
Điểm nổi bật từ Đại hội thường niên lần thứ 28 của ESGCT

Giám sát các trang web tích hợp vectơ trong phương pháp tiếp cận liệu pháp gen In Vivo bằng phương pháp giải trình tự vị trí-sinh thiết-tích hợp-chất lỏng

D Xesana1, Một Calabria1, L. Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Một Magnani2, M Pouzoles3, F Fumagalli1, V Calibi1, M Witzel4, FD Bushman5, Một Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Một Fischer2, M Cavazzana2, E Sáu2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1Viện San Raffaele Telethon về Liệu pháp Gen (HSR-TIGET)

2Phòng thí nghiệm tạo tế bào bạch huyết ở người, INSERM, Pháp

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Pháp

4Bác sĩ Bệnh viện Nhi đồng von Hauner, LMU, Đức

5Khoa Vi sinh, UPenn, Hoa Kỳ

Điểm dữ liệu chính

Lấy IS từ DNA không có tế bào được tinh lọc từ chất lỏng của cơ thể

DNA không tế bào (cfDNA) được giải phóng vào máu từ các tế bào cơ quan rắn khỏe mạnh, bị viêm hoặc bị bệnh (như gan hoặc tuyến ức) đang trải qua quá trình chết hoặc hoại tử. Các thay đổi di truyền trong cfDNA tinh khiết, bao gồm các vị trí tích hợp bộ gen-vector (IS) từ các tế bào được chuyển nạp, có thể được phát hiện bằng giải trình tự vị trí tích hợp sinh thiết lỏng (LiBIS-seq).

Đặc điểm của cấu hình tích hợp Lentivirus (LV) ở chó ưa chảy máu

Ba con chó mắc bệnh máu khó đông trưởng thành (O21, M57 và O59) được tiêm một lần LVs thể hiện các phiên bản khác nhau của FIX đông máu ở chó. Đối với mỗi con chó, cfDNA được tinh sạch từ huyết thanh thu được ở 7–8 thời điểm khác nhau, bắt đầu từ 30 đến 532 ngày sau khi tiêm. Biểu đồ này cho thấy kích thước dân số ước tính của các dòng tế bào được đánh dấu đóng góp vào IS được chia sẻ theo thời gian ở chó M57 và O59.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu