Yếu tố IX Biểu hiện Trong phạm vi Bình thường Ngăn ngừa Chảy máu Tự nhiên Yêu cầu Điều trị Sau Liệu pháp Gen FLT180a ở Bệnh nhân Hemophilia B nghiêm trọng: Nghiên cứu theo dõi dài hạn của Chương trình B-Amaze
Những điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên ASH lần thứ 63

Yếu tố IX Biểu hiện Trong phạm vi Bình thường Ngăn ngừa Chảy máu Tự nhiên Yêu cầu Điều trị Sau Liệu pháp Gen FLT180a ở Bệnh nhân Hemophilia B nghiêm trọng: Nghiên cứu theo dõi dài hạn của Chương trình B-Amaze

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate Talks8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11và Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy Haemophilia và Trung tâm Huyết khối, Bệnh viện Royal Free, London, Vương quốc Anh
2Đại học Cao đẳng Luân Đôn, Luân Đôn, Vương quốc Anh
3Bệnh viện Đại học Oxford, Oxford, Vương quốc Anh
4Đại học Oxford, Oxford, Vương quốc Anh
5Đại học Sheffield, Sheffield, Vương quốc Anh
6Bệnh viện Kent và Canterbury, Canterbury, Vương quốc Anh
7Bệnh viện Đại học Southampton, Southampton, Vương quốc Anh
8Bệnh viện Newcastle Upon Tyne NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Trung tâm đông máu và huyết khối, Guy's và St Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Vương quốc Anh
10Bệnh viện nghiên cứu nhi đồng St Jude, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Vương quốc Anh

Điểm dữ liệu chính

Thiết kế liều lượng thích ứng cho B-AMAZE

Thiết kế nghiên cứu cho nghiên cứu B-AMAZE bao gồm một định dạng thích ứng để tạo điều kiện xác định liều tối ưu của vectơ FLT180a AAV sẽ tạo ra mức FIX ổn định từ 50-150% mức bình thường ở những bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B từ trung bình đến nặng trên một Thời gian học 26 tuần. Thiết kế nghiên cứu cũng bao gồm ức chế miễn dịch dự phòng bằng prednisolone để giảm thiểu viêm nhiễm. Tacrolimus đã được thêm vào phác đồ dự phòng cho nhóm thuần tập liều 4.

Đáp ứng FIX phụ thuộc vào liều lượng đối với điều trị

Phản ứng FIX ở 10 người tham gia và 4 nhóm thuần tập liều cho B-AMAZE cho thấy sự phụ thuộc vào liều lượng. Thời gian theo dõi (phạm vi) trung bình là 27.2 (19.1–42.4) tháng. Chín trong số mười người tham gia không được điều trị dự phòng FIX sau khi điều trị bằng FLT180a. Một bệnh nhân mất biểu hiện FIX sau khi bị viêm nhiễm. Trong số 9 người tham gia có biểu hiện kéo dài, 1 người bị chảy máu do chấn thương cần truyền FIX và không có trường hợp chảy máu tự phát nào cần truyền FIX.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu