Steven W. ống, MD
Điểm nổi bật từ Đại hội ISTH 2021

Quá trình tiến hóa của liệu pháp gen AAV đang được tiến hành trong bệnh máu khó đông. Các Tính năng Độc đáo của BAY 2599023 có giải quyết được các nhu cầu nổi bật không?

Ống SW1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Đại học Michigan, Ann Arbor, Hoa Kỳ

2Đại học Manchester Khoa Huyết học, Manchester, Vương quốc Anh

3Đại học Wisconsin – Madison, Madison, Hoa Kỳ

4Bệnh viện chuyên khoa quốc gia điều trị tích cực các bệnh về huyết học, Sofia, Bulgaria

5Trung tâm Y tế Đại học Amsterdam, Đại học Amsterdam, Amsterdam, Hà Lan

6Viện Haemostaseology và Y học Truyền máu Lâm sàng, Đại học Saarland, Homburg, Đức

7Bayer, Wuppertal, Đức

8Bayer, Basel, Thụy Sĩ

Điểm dữ liệu chính

Giai đoạn 1/2 Thiết kế Nghiên cứu

Tiêu chí đưa vào, liều dùng theo nhóm thuần tập và các tiêu chí nghiên cứu cho giai đoạn 1/2 đang diễn ra của nghiên cứu tìm liều BAY2599023. Nam giới mắc bệnh máu khó đông A nặng, không có tiền sử chất ức chế FVIII, hiệu giá kháng thể trung hòa AAVhu37 ≤ 5 và> 150 ngày tiếp xúc với các sản phẩm FVIII được ghi danh tuần tự vào nhóm ba liều để nhận được một lần truyền tĩnh mạch BAY2599023, với ít nhất hai bệnh nhân mỗi mức liều (bệnh nhân đăng ký trong Nhóm 4 sẽ nhận được 4 × 1013 bản sao gen / kg).

Yếu tố FVIII Biểu hiện sau khi truyền BAY2599023

Mức độ biểu hiện FVIII sau khi truyền gen chuyển với 3 liều đầu tiên trên tổng số 8 bệnh nhân. Tại thời điểm dữ liệu bị cắt, ngày 21 tháng 2021 năm 12, mức FVIII đã xóa vùng B nhiễm sắc tố có sẵn trong khoảng thời gian từ 8 tuần đối với Bệnh nhân 100 đến 2 tuần đối với Bệnh nhân 1. Một phản ứng với liều đã được quan sát từ nhóm 3 đến nhóm 23, với mức FVIII bền vững đạt được trong thời gian lên đến> 11 tháng. Không có bệnh nhân nào báo cáo chảy máu tự phát hoặc chảy máu khác cần điều trị, khi đã đạt được mức FVIII bảo vệ> XNUMX IU / dL.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu