Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình-nặng
Những điểm nổi bật từ Đại hội thường niên lần thứ 14 của EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình: Dữ liệu hai năm từ thử nghiệm giai đoạn 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, Tiến sĩ2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, Tiến sĩ7, Michael Recht, MD, Tiến sĩ5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, Tiến sĩ9và Steven W. Pipe, MD10

1Đại học California San Diego, La Jolla, CA, Hoa Kỳ

2Đại học California Davis, Sacramento, CA, Hoa Kỳ

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Ý

4Đại học Bắc Carolina, Đồi Chapel, Hoa Kỳ

5Đại học Khoa học và Sức khỏe Oregon, Portland, Hoa Kỳ

6Trung tâm Y tế Đại học Erasmus, Rotterdam, Hà Lan

7Bệnh viện Đại học Frankfurt, Đức

8Bệnh viện nhi đồng Phoenix, Phoenix, Hoa Kỳ

9uniQure Inc, Lexington, MA, Hoa Kỳ

10Đại học Michigan, Ann Arbor, MI, Hoa Kỳ

Điểm dữ liệu chính

Hoạt động sửa lỗi sau khi truyền vectơ AAV5-Padua hFIX

Sau khi truyền 2x1013 gc / kg, điểm cuối chính của hoạt động FIX ≥ 5% ở 6 tuần sau khi truyền đạt được ở cả 3 người tham gia. Hoạt động FIX trung bình tại thời điểm 2 năm là 44.2% và hoạt động FIX ổn định từ năm 1 đến năm 2.

Chảy máu sau khi truyền AAV5-Padua hFIX Vector

Trong hơn 2 năm, 2 trong số 3 người tham gia không bị chảy máu hoặc sử dụng FIX cô đặc. Người tham gia thứ ba đã sử dụng tổng cộng 2 lần truyền liệu pháp thay thế FIX (1 lần nghi ngờ và 1 lần được xác nhận chảy máu) trong những lần riêng biệt (không bao gồm phẫu thuật). Tất cả những người tham gia vẫn được dự phòng miễn phí 2 năm sau khi tiêm truyền.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác