Làm sáng tỏ cơ chế đằng sau sự khác biệt giữa xét nghiệm yếu tố VIII có nguồn gốc từ AAV
Những nét chính từ Đại hội ISTH lần thứ 30

Làm sáng tỏ cơ chế đằng sau sự khác biệt giữa xét nghiệm yếu tố VIII có nguồn gốc từ AAV

Trình bày bởi: Anna Sternberg, Tiến sĩ, Bệnh viện Nhi đồng Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Hoa Kỳ

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Bệnh viện nhi Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Hoa Kỳ

Điểm dữ liệu chính

Thử nghiệm đóng cục 2 giai đoạn

Hai thí nghiệm cho thấy rằng sự khác biệt trong xét nghiệm FVIII là độc lập với vWF. Kết quả xét nghiệm đông máu 2 giai đoạn ở bên trái cho thấy hoạt tính gia tăng của FVIII có nguồn gốc từ gen chuyển (AAV-FVIII) so với FVIII tái tổ hợp kiểu hoang dã (rFVIII-WT) cũng như FVIII tái tổ hợp có ái lực giảm đối với vWF (rFVIII-E1682K ). Biểu đồ bên phải cho thấy sự giống nhau về tỷ lệ xét nghiệm 1 giai đoạn (OSA) / xét nghiệm tạo sắc tố (CSA) sau khi truyền AAV8-hFVIII vào chuột thiếu cả FVIII và vWF khi OSA được thực hiện khi có hoặc không có vWF .

So sánh Hoạt động AAV-FVIIIa

So sánh hoạt động của AAV-FVIIIa với các biến thể WT-FVIIIa và FVIII tái tổ hợp với độ ổn định A2 nâng cao (rFVIIIa-E1984V và rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa và rFVIIIa-WT có hoạt tính tương tự so với hoạt tính tăng ở các biến thể tái tổ hợp với ái lực A2 tăng lên. Những kết quả này cho thấy rằng sự khác biệt trong phân ly của tiểu đơn vị FVIII A2 không có khả năng giải thích cho sự khác biệt trong xét nghiệm yếu tố OSA / CSA.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu