Điểm nổi bật từ Đại hội ISTH 2021
Hiệu quả và độ an toàn của việc chuyển gen virus liên quan đến Valoctocogene Roxaparvovec Adeno đối với bệnh ưa chảy máu nặng A: Kết quả từ thử nghiệm GENEr3-8 pha 1
MC Ozelo1, J.Mahlangu2, KJ. Pasi3, A.Giermasz4, AD Leavitt5, M.Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Vương9, K. Peerlinck11, S. Ống11, B. Madan12, NS Key13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Luật19, M. Hoàng19, WY Wong19, B. Kim19, Nhóm dùng thử GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Khoa Nội, Trường Khoa học Y tế, Đại học Campinas, Campinas, Brazil
2Trung tâm Chăm sóc Toàn diện Hemophilia, Bệnh viện Học thuật Charlotte Maxeke Johannesburg, Đại học Witwatersrand và NHLS, Johannesburg, Nam Phi
3Barts và Trường Y khoa và Nha khoa Luân Đôn, Luân Đôn, Vương quốc Anh
4Trung tâm Điều trị Hemophilia, Đại học California Davis, Sacramento, Hoa Kỳ
5Đại học California, San Francisco, Hoa Kỳ
6Trung tâm Huyết học, Đại học Hoàng gia Luân Đôn, Luân Đôn, Vương quốc Anh
7Bệnh viện Đại học Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Vương quốc Anh
8Trung tâm Điều trị Hemophilia Chỉnh hình, Los Angeles, Hoa Kỳ
9Trung tâm Bệnh hiếm gặp và Hemophilia, Bệnh viện Đa khoa Cựu chiến binh Đài Trung, Đài Trung, Đài Loan, Tỉnh của Trung Quốc
10Khoa Y học Mạch máu và Cầm máu và Trung tâm Bệnh máu khó đông, Bệnh viện Đại học Leuven, Leuven, Bỉ
11Khoa Nhi và Bệnh học, Đại học Michigan, Ann Arbor, Hoa Kỳ
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, United Kingdom
13Trung tâm Nghiên cứu Máu UNC, Đại học Bắc Carolina, Chapel Hill, Hoa Kỳ
14Tư vấn độc lập, La Jolla, Hoa Kỳ
15Hội Haemophilia Ireland, Dublin, Ireland
16Cao đẳng Trinity, Dublin, Ireland
17Khoa Nhi, Trường Y Đại học Indiana, Trung tâm Nghiên cứu Nhi khoa IUPUI-Wells, Indianapolis, Hoa Kỳ
18Phòng thí nghiệm Glycobiology, Viện Miễn dịch học và Liệu pháp Thực nghiệm Hirszfeld, Wroclaw, Ba Lan
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Hoa Kỳ
MC Ozelo1, J.Mahlangu2, KJ. Pasi3, A.Giermasz4, AD Leavitt5, M.Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Vương9, K. Peerlinck11, S. Ống11, B. Madan12, NS Key13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Luật19, M. Hoàng19, WY Wong19, B. Kim19, Nhóm dùng thử GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Khoa Nội, Trường Khoa học Y tế, Đại học Campinas, Campinas, Brazil
2Trung tâm Chăm sóc Toàn diện Hemophilia, Bệnh viện Học thuật Charlotte Maxeke Johannesburg, Đại học Witwatersrand và NHLS, Johannesburg, Nam Phi
3Barts và Trường Y khoa và Nha khoa Luân Đôn, Luân Đôn, Vương quốc Anh
4Trung tâm Điều trị Hemophilia, Đại học California Davis, Sacramento, Hoa Kỳ
5Đại học California, San Francisco, Hoa Kỳ
6Trung tâm Huyết học, Đại học Hoàng gia Luân Đôn, Luân Đôn, Vương quốc Anh
7Bệnh viện Đại học Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Vương quốc Anh
8Trung tâm Điều trị Hemophilia Chỉnh hình, Los Angeles, Hoa Kỳ
9Trung tâm Bệnh hiếm gặp và Hemophilia, Bệnh viện Đa khoa Cựu chiến binh Đài Trung, Đài Trung, Đài Loan, Tỉnh của Trung Quốc
10Khoa Y học Mạch máu và Cầm máu và Trung tâm Bệnh máu khó đông, Bệnh viện Đại học Leuven, Leuven, Bỉ
11Khoa Nhi và Bệnh học, Đại học Michigan, Ann Arbor, Hoa Kỳ
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, United Kingdom
13Trung tâm Nghiên cứu Máu UNC, Đại học Bắc Carolina, Chapel Hill, Hoa Kỳ
14Tư vấn độc lập, La Jolla, Hoa Kỳ
15Hội Haemophilia Ireland, Dublin, Ireland
16Cao đẳng Trinity, Dublin, Ireland
17Khoa Nhi, Trường Y Đại học Indiana, Trung tâm Nghiên cứu Nhi khoa IUPUI-Wells, Indianapolis, Hoa Kỳ
18Phòng thí nghiệm Glycobiology, Viện Miễn dịch học và Liệu pháp Thực nghiệm Hirszfeld, Wroclaw, Ba Lan
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Hoa Kỳ