Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm liệu pháp gen Hope-B giai đoạn 3
Những điểm nổi bật từ Đại hội thường niên lần thứ 14 của EAHAD

Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm liệu pháp gen Hope-B giai đoạn 3

Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, MD, Tiến sĩ2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, Tiến sĩ MB9, K. John Pasi, MBChB, Tiến sĩ10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, Tiến sĩ.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, Tiến sĩ17, Richard S Lemons, MD, Tiến sĩ18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, Tiến sĩ27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, Tiến sĩ30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, ThS30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, Tiến sĩ31

1Đại học Michigan, Ann Arbor, MI, Hoa Kỳ

2Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon, Portland, OR, Hoa Kỳ

3Đại học Bắc Carolina, Chapel Hill, NC, Hoa Kỳ

4Erasmus MC, Trung tâm Y tế Đại học, Rotterdam, Hà Lan

5Trung tâm Rối loạn Chảy máu và Đông máu, Bệnh viện Đại học Careggi, Florence, Ý

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Hà Lan

7Khoa Y học Mạch máu và Cầm máu và Trung tâm Bệnh máu khó đông, Bệnh viện Đại học Leuven, Leuven, Bỉ

8Khoa Y học Mạch máu, Khoa học Tim mạch Amsterdam, Trung tâm Y tế Đại học Amsterdam, Đại học Amsterdam, Amsterdam, Hà Lan

9Trung tâm Đông máu Quốc gia, Bệnh viện St James, Dublin, Ireland

10Trung tâm Haemophilia Hoàng gia London, Barts và Trường Y khoa và Nha khoa London, London, Vương quốc Anh

11Rigshospitalet, Copenhagen, Đan Mạch

12Trung tâm Y tế Đại học Groningen, Groningen, Hà Lan

13Đại học California San Diego, La Jolla, CA, Hoa Kỳ

14Bệnh viện nhi Los Angeles, Đại học Nam California Trường Y khoa Keck, Los Angeles, CA, Hoa Kỳ

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Đại học Catholique de Louvain, Brussels, Bỉ

16Bệnh viện Đại học Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Đức

18Đại học Utah, Thành phố Salt Lake, UT, Hoa Kỳ

19Đại học Nam Florida, Tampa, FL, Hoa Kỳ

20Đại học Arkansas về Khoa học Y tế, AR, Hoa Kỳ

21Bệnh viện Đại học Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Vương quốc Anh

22Đại học Cambridge - Bệnh viện Addenbrooke, Cambridge, Vương quốc Anh

23Trung tâm Khoa học Y tế Đại học Texas tại Houston, Houston, TX, Hoa Kỳ

24Bệnh viện nhi đồng Phoenix, Phoenix USA

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, Hoa Kỳ

27Bệnh viện Chỉnh hình Los Angeles, Trung tâm Điều trị Hemophilia Chỉnh hình, Los Angeles, CA, Hoa Kỳ

28Trung tâm Hemophilia và Huyết khối Đại học Colorado, Cơ sở Y tế Anschutz, Aurora, CO

29Trung tâm Y tế Đại học Vanderbilt, Nashville, TN, Hoa Kỳ

30uniQure BV, Amsterdam, Hà Lan / uniQure Inc. Lexington, MA, USA

31Bệnh viện Đại học Frankfurt, Frankfurt, Đức

Điểm dữ liệu chính

FIX Expression

Hình này cho thấy 1 trong 3 điểm cuối đồng chính của nghiên cứu, hoạt động FIX trung bình và trung bình cho tất cả những người tham gia ở 26 tuần sau khi dùng thuốc với 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Biểu hiện FIX mạnh mẽ vào 3 tuần sau khi dùng thuốc và ổn định vào tuần 26, với tỷ lệ trung bình là 37.2%.

Hình ảnh

Vì nghiên cứu này không loại trừ những người tham gia có kháng thể trung hòa (NAbs) với AAV, nên có thể đánh giá kết quả về mối tương quan giữa NAbs và hoạt động FIX. Trục tung là hoạt động FIX tuần 26 quan sát được của những người đã nhận đủ liều véc tơ. Bệnh nhân có NAb không phát hiện được được vẽ biểu đồ ở mức 7 trên trục hoành (là ngưỡng của xét nghiệm). Trục hoành hiển thị bậc của những người tham gia khác trong phạm vi lên đến 678. Có một người tham gia không tương ứng có bậc> 3200, không được hiển thị trên thang đồ họa này. Không có mối tương quan quan sát nào của NAbs tồn tại từ trước với hoạt động FIX lên đến mức 678.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác