Giải thích các liều Vector trong liệu pháp gen Hemophilia

Giải thích các liều Vector trong liệu pháp gen Hemophilia

Nghe như Tiến sĩ. Steven ống và Nigel Key thảo luận về khoa học phát triển và những tiến bộ lâm sàng mới nhất trong liệu pháp gen trong bệnh máu khó đông.

Bấm để lấy tín dụng!

Thông tin CME


Tiêu đề hoạt động

Giải thích các liều Vector trong liệu pháp gen Hemophilia

Đề tài

Liệu pháp gen trong bệnh Hemophilia

Loại chứng nhận

Tín dụng loại 1 AMA PRA ™

Phát hành ngày

Tháng Mười Hai 20, 2019

Ngày hết hạn

Tháng Mười Hai 19, 2020

Thời gian dự kiến ​​để hoàn thành hoạt động

15 phút

MỤC TIÊU HỌC TẬP
Sau khi hoàn thành hoạt động, người tham gia sẽ có thể:

  • Xác định các đặc điểm chính của các thử nghiệm lâm sàng hiện tại trong liệu pháp gen đối với cả bệnh Hemophilia A và Hemophilia B

FACULTY
Khóa Nigel, MB, ChB, FRCP
Đại học Y khoa Bắc Carolina
Đồi Chapel, Bắc Carolina, Hoa Kỳ

Steven W. ống, MD
Đại học Michigan
Ann Arbor, Michigan, Hoa Kỳ

PHƯƠNG PHÁP THAM GIA / CÁCH NHẬN TÍN DỤNG

  1. Không có phí để tham gia và nhận tín dụng cho hoạt động này.
  2. Xem lại các mục tiêu hoạt động và thông tin CME / CE.
  3. Hoàn thành hoạt động CME / CE
  4. Hoàn thành mẫu đánh giá / chứng thực CME / CE, cung cấp cho mỗi người tham gia cơ hội nhận xét về việc tham gia vào hoạt động sẽ ảnh hưởng đến hoạt động chuyên môn của họ như thế nào; chất lượng của quá trình giảng dạy; nhận thức về hiệu quả chuyên môn nâng cao; nhận thức về thiên vị thương mại; và quan điểm của anh ấy / cô ấy về nhu cầu giáo dục trong tương lai.
  5. Tài liệu tín dụng / báo cáo:
    • Nếu bạn đang yêu cầu AMA PRA Loại 1 Tín dụng ™ hoặc chứng nhận tham gia, chứng chỉ CME / CE của bạn sẽ có sẵn để tải xuống.

NHẤP VÀO ĐÂY ĐỂ XEM YÊU CẦU KỸ THUẬT


CUNG CẤP CUNG CẤP

Hoạt động này được cung cấp bởi Quỹ Pháp.

KHÁN GIẢ MỤC TIÊU
Hoạt động này dành cho các bác sĩ (nhà huyết học), y tá, trợ lý bác sĩ, y tá quản lý bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông và các nhà khoa học quan tâm đến nghiên cứu cơ bản, tịnh tiến và nghiên cứu lâm sàng về bệnh Hemophilia trên thế giới.

TUYÊN BỐ
Khi sự phát triển của liệu pháp gen đối với bệnh Hemophilia tiếp tục vào các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, và sự chấp thuận của phương pháp trị liệu này đã được dự đoán, điều cần thiết là tất cả các thành viên của nhóm chăm sóc bệnh Hemophilia phải hiểu biết và sẵn sàng cho việc tích hợp phương pháp trị liệu mới này vào thực hành lâm sàng .

BÁO CÁO TUYỂN SINH
Hoạt động này đã được lên kế hoạch và thực hiện theo các yêu cầu và chính sách công nhận của Hội đồng Kiểm định Giáo dục Y khoa Tiếp tục (ACCME) thông qua việc cung cấp chung của Quỹ Pháp và Hiệp hội Huyết khối và Chảy máu Quốc tế. Quỹ Pháp được ACCME công nhận để cung cấp giáo dục y tế liên tục cho các bác sĩ.

THIẾT KẾ TÍN DỤNG
Bác sĩ:
Quỹ Pháp chỉ định hoạt động lâu dài này tối đa là 0.25 Tín dụng loại 1 AMA PRA ™. Các bác sĩ chỉ nên yêu cầu khoản tín dụng tương xứng với mức độ tham gia của họ vào hoạt động.

Y tá: Các y tá được chứng nhận bởi Trung tâm Chứng nhận Y tá Hoa Kỳ (ANCC) có thể sử dụng các hoạt động được chứng nhận bởi các nhà cung cấp được ACCME công nhận đối với yêu cầu đổi mới chứng nhận của ANCC. Giấy chứng nhận tham dự sẽ được cung cấp bởi Quỹ Pháp, một nhà cung cấp được ACCME công nhận.

TIẾT LỘ CHÍNH SÁCH
Theo Tiêu chuẩn Hỗ trợ Thương mại của ACCME, Quỹ Pháp (TFF) và Hiệp hội huyết khối và cầm máu quốc tế (ISTH) yêu cầu các cá nhân ở vị trí kiểm soát nội dung của hoạt động giáo dục phải tiết lộ tất cả các mối quan hệ tài chính có liên quan . TFF và ISTH giải quyết tất cả các xung đột lợi ích để đảm bảo tính độc lập, khách quan, cân bằng và chặt chẽ khoa học trong tất cả các chương trình giáo dục của họ. Hơn nữa, TFF và ISTH tìm cách xác minh rằng tất cả các nghiên cứu khoa học được đề cập, báo cáo hoặc sử dụng trong hoạt động CME / CE phù hợp với các tiêu chuẩn được chấp nhận chung về thiết kế thử nghiệm, thu thập dữ liệu và phân tích. TFF và ISTH cam kết cung cấp cho người học các hoạt động CME / CE chất lượng cao nhằm thúc đẩy các cải tiến trong chăm sóc sức khỏe và không phải là lợi ích thương mại.

Hoạt động tiết lộ của nhân viên
Các nhà đánh giá, biên tập viên, nhân viên, ủy ban CME hoặc các thành viên khác tại Tổ chức Pháp kiểm soát nội dung không có mối quan hệ tài chính liên quan nào được tiết lộ.

Các nhà phê bình, biên tập viên, nhân viên hoặc các thành viên khác tại Hiệp hội huyết khối và cầm máu quốc tế kiểm soát nội dung không có mối quan hệ tài chính liên quan nào được tiết lộ.

Khoa tiết lộ quy hoạch

Các khoa được liệt kê dưới đây báo cáo rằng họ không có mối quan hệ tài chính liên quan để tiết lộ:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA.

Các khoa được liệt kê dưới đây báo cáo rằng họ có mối quan hệ tài chính có liên quan để tiết lộ:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, đã nhận được sự tôn vinh về tư vấn học thuật từ Bioverativ, CSL Behring và Octapharma Plasma. Ông đã nhận được tài trợ nghiên cứu từ Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring và Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath đã giữ các vị trí lãnh đạo với ISTH và WFH. Ông đã phục vụ trong văn phòng của các diễn giả cho Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche và WFH. Tiến sĩ Mahlangu đã nhận được tài trợ nghiên cứu từ Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche và WFH. Ông đã nhận được danh dự từ Amgen, Bayer, Biotest, Biogen, Baxalta, CSL- Behring, Catalyst Bioscatics, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Roche và Spark.
  • K. John Pasi, MChB, Tiến sĩ, FRCP, FRCPath, FRCPCH, đã nhận được tài trợ nghiên cứu từ chương trình BioMarin GeneR8, chương trình uniQure HOPE-B, chương trình Sanusi - ATLAS fitusiran. Ông đã nhận được danh dự từ Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire và Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, Tiến sĩ đã giữ các vị trí lãnh đạo với EHC, EMA và EAHAD. Cô đã phục vụ trong văn phòng của các diễn giả cho Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex và Takeda. Tiến sĩ Peyvandi là thành viên hội đồng tư vấn cho Sanofi.
  • Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ, đã nhận được sự tôn vinh về tư vấn học thuật từ BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude và VarmX. Ông đã giữ các vị trí lãnh đạo với Global Blood Therapeutics, NHF MASAC và Liên đoàn Hemophilia Thế giới.
  • Steven W. pipe, MD, đã nhận được sự tôn vinh về tư vấn học thuật từ CSL-Behring, Novo Nordisk và Pfizer. Ông đã giữ các vị trí lãnh đạo với Tổ chức Hemophilia Quốc gia MASAC. Tiến sĩ ống đã nhận được tài trợ nghiên cứu từ Siemens và Shire. Ông đã nhận được danh dự từ ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, Hema Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark, và uniQure.
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP, đã nhận được sự tôn vinh về tư vấn học thuật từ Bayer, Novo Nordisk, Roche, và Shire / Takeda. Ông đã giữ các vị trí lãnh đạo với tư cách là Chủ tịch Lực lượng đặc nhiệm trị liệu gen của SSC của ISTH và Chủ tịch của Ban chỉ đạo của Nhóm làm việc Hemophilia Châu Á Thái Bình Dương. Tiến sĩ Srivastava đã nhận được tài trợ nghiên cứu từ Alnylam, Bayer và Shire.
  • Thierry VandenDriessche, Tiến sĩ, đã giữ các vị trí lãnh đạo với NHF và ISTH. Ông đã nhận được tài trợ nghiên cứu từ Pfizer và Takeda. Tiến sĩ VandenDriessche đã nhận được danh dự từ Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest và Pfizer.

Khoa Tiết lộ Hoạt động của Khoa Khoa
Các giảng viên sau đây báo cáo rằng họ có mối quan hệ tài chính có liên quan để tiết lộ:

  • Nigel Key, MB, ChB, FRCP, đã nhận được sự tôn vinh về tư vấn học thuật từ uniQure. Ông đã nhận được tài trợ nghiên cứu từ Grifols, Pfizer và Takeda. Tiến sĩ Key đã nhận được danh dự từ Novo Nordisk.
  • Steven W. pipe, MD, đã nhận được sự tôn vinh về tư vấn học thuật từ CSL-Behring, Novo Nordisk và Pfizer. Ông đã giữ các vị trí lãnh đạo với Tổ chức Hemophilia Quốc gia MASAC. Tiến sĩ ống đã nhận được tài trợ nghiên cứu từ Siemens và Shire. Ông đã nhận được danh dự từ ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, Hema Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark, và uniQure.

CÔNG BỐ CÔNG TÁC SỬ DỤNG KHÔNG GIỚI HẠN
TFF và ISTH yêu cầu giảng viên CME (diễn giả) tiết lộ khi các sản phẩm hoặc thủ tục được thảo luận không có nhãn, không được gắn nhãn, thử nghiệm và / hoặc điều tra, và bất kỳ giới hạn nào về thông tin được trình bày, như dữ liệu sơ bộ hoặc đại diện nghiên cứu liên tục, phân tích tạm thời và / hoặc ý kiến ​​không được hỗ trợ. Khoa trong hoạt động này có thể thảo luận thông tin về các đại lý dược phẩm nằm ngoài nhãn hiệu được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt. Thông tin này chỉ nhằm mục đích tiếp tục giáo dục y tế và không nhằm mục đích thúc đẩy sử dụng ngoài nhãn hiệu của các loại thuốc này. TFF và ISTH không khuyến nghị sử dụng bất kỳ tác nhân nào ngoài các chỉ định được dán nhãn. Nếu bạn có thắc mắc, liên hệ với Phòng Y tế của nhà sản xuất để biết thông tin kê đơn gần đây nhất.

LỜI CẢM ƠN THƯƠNG MẠI
Hoạt động này được hỗ trợ bởi một khoản trợ cấp giáo dục từ BioMarin, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

KHUYẾN CÁO
Quỹ Pháp và Hiệp hội huyết khối và cầm máu quốc tế chỉ trình bày thông tin này cho mục đích giáo dục. Nội dung được cung cấp chỉ bởi các giảng viên đã được chọn vì chuyên môn được công nhận trong lĩnh vực của họ. Những người tham gia có trách nhiệm nghề nghiệp để đảm bảo rằng các sản phẩm được kê đơn và sử dụng phù hợp trên cơ sở đánh giá lâm sàng của chính họ và các tiêu chuẩn chăm sóc được chấp nhận. Quỹ Pháp, Hiệp hội huyết khối và cầm máu quốc tế và người hỗ trợ thương mại không chịu trách nhiệm về thông tin trong tài liệu này.

THÔNG TIN BẢN QUYỀN
Bản quyền © 2019 Quỹ Pháp. Bất kỳ việc sử dụng trái phép bất kỳ tài liệu nào trên trang web đều có thể vi phạm bản quyền, nhãn hiệu và các luật khác. Bạn có thể xem, sao chép và tải xuống thông tin hoặc phần mềm ("Tài liệu") được tìm thấy trên Trang web theo các điều khoản, điều kiện và ngoại lệ sau:

  • Các tài liệu này chỉ được sử dụng cho mục đích cá nhân, phi thương mại, thông tin và giáo dục. Các vật liệu không được sửa đổi. Chúng phải được phân phối theo định dạng được cung cấp với nguồn được xác định rõ ràng. Thông tin bản quyền hoặc thông báo độc quyền khác không được xóa, thay đổi hoặc thay đổi.
  • Tài liệu có thể không được xuất bản, tải lên, đăng tải, truyền tải (trừ khi được quy định ở đây), mà không có sự cho phép trước bằng văn bản của Quỹ Pháp.


CHÍNH SÁCH RIÊNG

Quỹ Pháp bảo vệ quyền riêng tư của thông tin cá nhân và thông tin khác liên quan đến người tham gia và cộng tác viên giáo dục. Quỹ Pháp sẽ không tiết lộ thông tin cá nhân cho bên thứ ba mà không có sự đồng ý của cá nhân, ngoại trừ thông tin đó là bắt buộc cho mục đích báo cáo cho ACCME.

Quỹ Pháp duy trì các biện pháp bảo vệ vật lý, điện tử và thủ tục tuân thủ các quy định của liên bang để bảo vệ chống lại sự mất mát, lạm dụng hoặc thay đổi thông tin mà chúng tôi đã thu thập từ bạn.

Thông tin bổ sung về Chính sách bảo mật của Quỹ Pháp có thể được xem tại www.francefoundation.com/privacy-policy.


THÔNG TIN LIÊN LẠC
Nếu bạn có thắc mắc về hoạt động CME này, vui lòng liên hệ với Quỹ Pháp theo số 860-434-1650 hoặc Địa chỉ email này đã được bảo vệ từ spam bots. Bạn cần kích hoạt Javascript để xem nó..

Steven ống, MD

Steven ống, MD
Đại học Michigan
Ann Arbor, Michigan, Hoa Kỳ

Steven ống, MD là Giáo sư và Giáo sư Nghiên cứu Laurence A. Boxer và Giáo sư Bệnh học tại Đại học Michigan, Ann Arbor, Michigan, Hoa Kỳ. Ông là giám đốc y tế của Chương trình rối loạn đông máu và rối loạn đông máu ở trẻ em và giám đốc y tế của Phòng thí nghiệm đông máu đặc biệt. Lợi ích lâm sàng của ông bao gồm chảy máu, rối loạn huyết khối và dị thường mạch máu bẩm sinh. Tiến sĩ ống cũng chỉ đạo một phòng thí nghiệm nghiên cứu cơ bản điều tra yếu tố đông máu VIII và các cơ chế phân tử của bệnh Hemophilia A. Ông đã tích cực tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng với phương pháp trị liệu mới cho bệnh Hemophilia, bao gồm cả liệu pháp gen. Ông là người nhận giải thưởng Lãnh đạo nghiên cứu năm 2015 từ Quỹ Hemophilia Quốc gia. Tiến sĩ ống đã từng phục vụ trong Hội đồng quản trị của Hiệp hội nghiên cứu cầm máu và huyết khối, với tư cách là Chủ tịch Hội đồng quản trị của Mạng lưới huyết khối và cầm máu Hoa Kỳ và hiện là Chủ tịch Ủy ban tư vấn khoa học và y tế cho Quỹ Hemophilia quốc gia.

Khóa Nigel, MB, ChB. FRCP,

Khóa Nigel, MB, ChB, FRCP
Đại học Y khoa Bắc Carolina
Đồi Chapel, Bắc Carolina, Hoa Kỳ

Nigel Key, MB, ChB, FRCP, là một nhà huyết học trưởng thành chuyên về rối loạn huyết học không ác tính, đặc biệt là những người ảnh hưởng đến đông máu. Tiến sĩ Key là Giáo sư ưu tú của Harold R. Roberts, Trưởng khoa Huyết học thuộc Khoa Huyết học / Ung thư, và Giám đốc Trung tâm Hemophilia và Huyết khối của UNC. Tốt nghiệp Đại học St Andrew và Đại học Y Manchester (cả ở Vương quốc Anh), Tiến sĩ Key đã được đào tạo sớm về nội khoa về Bath và huyết học ở Oxford, Vương quốc Anh. Sau 15 năm làm việc tại khoa Huyết học / Ung thư tại Đại học Minnesota, Bác sĩ Key đã được tuyển dụng vào UNC năm 2005. Các lợi ích lâm sàng của ông bao gồm chẩn đoán và quản lý các rối loạn chảy máu bao gồm bệnh Hemophilia và bệnh von Willebrand, cũng như rối loạn huyết khối động mạch và tĩnh mạch . Tiến sĩ Key đã là tác giả của hơn 100 bài báo đánh giá ngang hàng, khoảng 20 chương sách và là đồng biên tập của một cuốn sách giáo khoa phổ biến về các rối loạn chảy máu và đông máu.