Hội nghị ASH tóm tắt
Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về Công nghệ AAVhu37 Capsid Vector ở bệnh ưa chảy máu nặng A - BAY 2599023 có bệnh nhân đủ điều kiện và biểu hiện FVIII ổn định và lâu dài
Steven W. ống, MD
Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm
Wolfgang A. Miesbach, MD, Tiến sĩ
Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm trị liệu gen HOPE-B giai đoạn 3: Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ở người lớn bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc trung bình-nặng được điều trị không phân biệt thuốc trung hòa chống Capsid hiện có
Steven W. ống, MD
Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình: Dữ liệu hai năm từ thử nghiệm giai đoạn 2b
Steven W. ống, MD
Cập nhật Bản tiếp theo của Nghiên cứu Alta, Nghiên cứu giai đoạn 1/2 về Liệu pháp gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng
Barbara A. Konkle, MD
Hội nghị ISTH Tóm tắt
Giai đoạn I / II Thử nghiệm SPK-8011: Biểu hiện FVIII ổn định và bền bỉ trong> 2 năm với sự cải thiện đáng kể ABR trong nhóm liều ban đầu Sau chuyển gen FVIII qua trung gian AAV cho bệnh Hemophilia A
Lindsey A. George, MD
Kết quả dài hạn về bộ gen vectơ và khả năng sinh miễn dịch của chuyển gen AAV FVIII trong mô hình chó mắc bệnh máu khó đông
Paul Batty, MBBS, Tiến sĩ
Liệu pháp gen Adeno Associated Virus (AAV) mới lạ (FLT180a) Đạt được mức độ hoạt động FIX bình thường ở bệnh nhân Hemophilia B (HB) nặng (Nghiên cứu B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Tần suất, vị trí và bản chất của việc chèn vectơ AAV sau khi theo dõi lâu dài quá trình phân phối gen chuyển FVIII ở mô hình chó bị bệnh máu khó đông
Paul Batty, MBBS, Tiến sĩ
Tóm tắt hội nghị WFH
Những tiến bộ gần đây trong sự phát triển của AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dành cho những người bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc vừa phải
Steven W. ống, MD
Nghiên cứu theo dõi bốn năm đầu tiên của con người về hiệu quả và an toàn trị liệu lâu dài: Liệu pháp gen AAV với Valoctocogene Roxaparvovec cho bệnh Haemophilia A nghiêm trọng
John Pasi, MB ChB, Tiến sĩ, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Tóm tắt hội nghị ASGCT
Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về công nghệ Vector AAVhu37 Capsid ở bệnh Hemophilia nặng A: Kết quả hoạt động an toàn và FVIII
Steven W. ống, MD
Sử dụng Apheresis để loại bỏ các kháng thể AAV trung hòa ở bệnh nhân trước đây bị loại trừ khỏi liệu pháp gen
Glen F. Pierce, MD, Tiến sĩ
Phát triển một Vector AAV3 ứng cử viên lâm sàng cho liệu pháp gen của Hemophilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Phân tích tích hợp AAV sau khi theo dõi lâu dài trong bệnh Hemophilia Một con chó tiết lộ hậu quả di truyền của chỉnh sửa gen qua trung gian AAV
Glen F. Pierce, MD, Tiến sĩ
Bảo hiểm hội nghị từ Orlando
Bảo hiểm Hội nghị từ Orlando, bao gồm các cuộc phỏng vấn chuyên gia về những tiến bộ mới nhất trong Liệu pháp gen.
Bảo hiểm Hội nghị - Trực tiếp từ Orlando 2019






