Vietnamese
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
YiddishNhững nét chính từ Đại hội ISTH lần thứ 30
Làm sáng tỏ cơ chế đằng sau sự khác biệt giữa xét nghiệm yếu tố VIII có nguồn gốc từ AAV
Anna Sternberg, Tiến sĩ
ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Mối quan hệ giữa FVIII được chuyển gen và tỷ lệ chảy máu 2 năm sau khi chuyển gen bằng Valoctocogene Roxaparvovec: Kết quả từ Gener8-1
Johnny Mahlangu, Cử nhân, MBBCh, MMed, FCPath
ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Kết quả từ B-LIEVE, một nghiên cứu xác nhận liều pha 1/2 của liệu pháp gen FLT180a AAV ở bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B
Chàng trai trẻ, MD
ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Cải thiện chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình sau khi nhận liệu pháp gen Etranacogene Dezaparvovec
Steven W. ống, M
ĐỒNG HỒ ĐEO TAYNhững điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên lần thứ 25 của ASGCT
Điều chỉnh cầm máu ổn định và Cải thiện chất lượng cuộc sống liên quan đến bệnh máu khó đông: Phân tích cuối cùng từ Thử nghiệm Pivotal giai đoạn 3 HOPE-B của Etranacogene Dezaparvovec
Steven W. ống, MD
ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Phân phối CRISPR / Cas9 mRNA LNPs để sửa chữa một sự xóa nhỏ trong gen FVIII ở chuột Hemophilia A
Chun-Yu Chen, Tiến sĩ
ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Một biến thể của yếu tố VIII với việc loại bỏ vị trí N-glycosyl hóa ở 2118 Giảm đáp ứng miễn dịch chống FVIII trong liệu pháp gen Điều trị bệnh máu khó đông ở chuột
Carol H. Miao, MD
ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Stabilin-2 Promoter Điều chỉnh phản ứng miễn dịch với FVIII sau khi phân phối vector Lentiviral ở chuột ưa chảy máu
Antonia Follenzi, MD, Tiến sĩ
ĐỒNG HỒ ĐEO TAYNhững điểm nổi bật từ Đại hội Thế giới WFH 2022
Sử dụng Cơ quan đăng ký liệu pháp gen Haemophilia Thế giới để theo dõi dài hạn các bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông được điều trị bằng liệu pháp gen
Barbara Konkle, MD
ĐỒNG HỒ ĐEO TAYCó sẵn cho Tín dụng CME!
Chủ đề: Liệu pháp gen trong bệnh Hemophilia
Loại chứng nhận: AMA PRA Loại 1 Tín dụng™
Ngày phát hành: Tháng Sáu 6, 2022
Ngày hết hạn: Tháng Sáu 5, 2023
Thời gian dự kiến để hoàn thành hoạt động: 15 phút
Những điểm nổi bật từ Đại hội thường niên lần thứ 15 của EAHAD
Lựa chọn liều lượng và thiết kế nghiên cứu cho B-LIEVE, A Giai đoạn 1/2 Xác nhận liều Thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp gen FLT180A cho bệnh nhân Hemophilia B
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Phân tích cuối cùng từ thử nghiệm trị liệu gen HOPE-B giai đoạn 3
Wolfgang Miesbach, MD
ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Hiệu quả và độ an toàn của việc chuyển gen Valoctocogene Roxaparvovec đối với bệnh máu khó đông nặng A: Kết quả từ phân tích GENEr8-1 trong hai năm
Steven W. ống, MD
Tác động của việc chuyển gen Valoctocogene Roxaparvovec đối với bệnh máu khó đông nặng A đối với chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe
Johnny Mahlangu, Cử nhân, MBBCh, MMed, FCPath
Điểm nổi bật từ Hội thảo lần thứ 16 của NHF về Công nghệ mới và Chuyển gen cho bệnh Hemophilia
Phá vỡ khả năng dung nạp gen chuyển qua ức chế miễn dịch
Valder R. Arruda, MD, Tiến sĩ
Những điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên ASH lần thứ 63
Mối quan hệ giữa biểu hiện nội sinh, gen chuyển FVIII và các sự kiện chảy máu sau quá trình chuyển gen Valoctocogene Roxaparvovec đối với bệnh máu khó đông nặng A: Phân tích sau học về thử nghiệm GENEr8-1 giai đoạn 3
Steven W. ống, MD
ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Dữ liệu chảy máu trên toàn bộ mức độ biểu hiện FIX cơ bản ở những người mắc bệnh máu khó đông B: Phân tích sử dụng 'Nghiên cứu biểu hiện yếu tố
Steven W. ống, MD
ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Theo dõi hơn 5 năm trong một nhóm thuần tập gồm các bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B được điều trị bằng liệu pháp gen của virus liên quan đến Fidanacogene Elaparvovec
Ben J. Samelson-Jones, MD, Tiến sĩ
Yếu tố IX Biểu hiện Trong phạm vi Bình thường Ngăn ngừa Chảy máu Tự nhiên Yêu cầu Điều trị Sau Liệu pháp Gen FLT180a ở Bệnh nhân Hemophilia B nghiêm trọng: Nghiên cứu theo dõi dài hạn của Chương trình B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Giám sát các trang web tích hợp vectơ trong phương pháp tiếp cận liệu pháp gen In Vivo bằng phương pháp giải trình tự vị trí-sinh thiết-tích hợp-chất lỏng
Tiến sĩ Daniela Cesana
ĐỒNG HỒ ĐEO TAY
Vượt qua Miễn dịch có sẵn Anti-AAV để đạt được Chuyển gen an toàn và hiệu quả trong các cơ sở lâm sàng.
Giuseppe Ronzitti, Tiến sĩ
Liệu pháp gen Lentiviral cho gan đối với bệnh máu khó đông và hơn thế nữa
Alessio Cantore, Tiến sĩ
Cập nhật hiện tại của các thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp gen cho bệnh ưa chảy máu
Wolfgang Miesbach, MD
Hiệu quả và độ an toàn của việc chuyển gen virus liên quan đến Valoctocogene Roxaparvovec Adeno đối với bệnh ưa chảy máu nặng A: Kết quả từ thử nghiệm GENEr3-8 pha 1
Margareth C. Ozelo, MD, Tiến sĩ
Báo cáo trường hợp an toàn gan từ Thử nghiệm liệu pháp gen HOPE-B giai đoạn 3 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B
Steven W. ống, MD
Hiệu quả và độ an toàn trong 52 tuần của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh Hemophilia B mức độ nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu từ Thử nghiệm Liệu pháp Gen HOPE-B giai đoạn 3
Steven W. ống, MD
Điều tra các kết quả sớm sau liệu pháp điều trị gen virus liên quan đến Adeno trong một mô hình bệnh ưa chảy máu Canine
David Lillicrap, MD, FRCPC
Kết quả lâm sàng ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B Có và không có kháng thể trung hòa sẵn có đối với AAV5: Dữ liệu 6 tháng từ thử nghiệm liệu pháp gen Etranacogene Dezaparvovec giai đoạn 3
Wolfgang A. Miesbach, MD, Tiến sĩ
Quá trình tiến hóa của liệu pháp gen AAV đang được tiến hành trong bệnh máu khó đông. Các Tính năng Độc đáo của BAY 2599023 có giải quyết được các nhu cầu nổi bật không?
Steven W. ống, MD
Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc vừa phải: Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm liệu pháp gen Hope-B giai đoạn 3
Steven W. ống, MD
Đặc điểm của Vectơ vi rút liên quan với Adeno Sự tồn tại sau khi theo dõi lâu dài trong mô hình chó Haemophilia
Paul Batty, MBBS, Tiến sĩ
Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình: Dữ liệu hai năm từ thử nghiệm giai đoạn 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Theo dõi liệu pháp gen mới lạ liên quan đến virus Adeno (AAV) (FLT180a) Đạt được mức hoạt động FIX bình thường ở bệnh nhân Hemophilia B (HB) nặng (Nghiên cứu B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về Công nghệ AAVhu37 Capsid Vector ở bệnh ưa chảy máu nặng A - BAY 2599023 có bệnh nhân đủ điều kiện và biểu hiện FVIII ổn định và lâu dài
Steven W. ống, MD
Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm
Wolfgang A. Miesbach, MD, Tiến sĩ
Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm trị liệu gen HOPE-B giai đoạn 3: Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ở người lớn bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc trung bình-nặng được điều trị không phân biệt thuốc trung hòa chống Capsid hiện có
Steven W. ống, MD
Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX), một vectơ nâng cao để chuyển gen ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình: Dữ liệu hai năm từ thử nghiệm giai đoạn 2b
Steven W. ống, MD
Cập nhật Bản tiếp theo của Nghiên cứu Alta, Nghiên cứu giai đoạn 1/2 về Liệu pháp gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng
Barbara A. Konkle, MD
Hội nghị ISTH Tóm tắt
Giai đoạn I / II Thử nghiệm SPK-8011: Biểu hiện FVIII ổn định và bền bỉ trong> 2 năm với sự cải thiện đáng kể ABR trong nhóm liều ban đầu Sau chuyển gen FVIII qua trung gian AAV cho bệnh Hemophilia A
Lindsey A. George, MD
Kết quả dài hạn về bộ gen vectơ và khả năng sinh miễn dịch của chuyển gen AAV FVIII trong mô hình chó mắc bệnh máu khó đông
Paul Batty, MBBS, Tiến sĩ
Liệu pháp gen Adeno Associated Virus (AAV) mới lạ (FLT180a) Đạt được mức độ hoạt động FIX bình thường ở bệnh nhân Hemophilia B (HB) nặng (Nghiên cứu B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCĐường dẫn
Tần suất, vị trí và bản chất của việc chèn vectơ AAV sau khi theo dõi lâu dài quá trình phân phối gen chuyển FVIII ở mô hình chó bị bệnh máu khó đông
Paul Batty, MBBS, Tiến sĩ
Tóm tắt hội nghị WFH
Những tiến bộ gần đây trong sự phát triển của AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dành cho những người bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc vừa phải
Steven W. ống, MD
Nghiên cứu theo dõi bốn năm đầu tiên của con người về hiệu quả và an toàn trị liệu lâu dài: Liệu pháp gen AAV với Valoctocogene Roxaparvovec cho bệnh Haemophilia A nghiêm trọng
John Pasi, MB ChB, Tiến sĩ, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Tóm tắt hội nghị ASGCT
Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về công nghệ Vector AAVhu37 Capsid ở bệnh Hemophilia nặng A: Kết quả hoạt động an toàn và FVIII
Steven W. ống, MD
Sử dụng Apheresis để loại bỏ các kháng thể AAV trung hòa ở bệnh nhân trước đây bị loại trừ khỏi liệu pháp gen
Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ
Phát triển một Vector AAV3 ứng cử viên lâm sàng cho liệu pháp gen của Hemophilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Phân tích tích hợp AAV sau khi theo dõi lâu dài trong bệnh Hemophilia Một con chó tiết lộ hậu quả di truyền của chỉnh sửa gen qua trung gian AAV
Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ
Bảo hiểm hội nghị từ Orlando
Bảo hiểm Hội nghị từ Orlando, bao gồm các cuộc phỏng vấn chuyên gia về những tiến bộ mới nhất trong Liệu pháp gen.
Bảo hiểm Hội nghị - Trực tiếp từ Orlando 2019
Cập nhật gần đây về các thử nghiệm lâm sàng trị liệu gen ở Hemophilia B
Dữ liệu an toàn và hiệu quả lâu dài từ các thử nghiệm liệu pháp gen trong bệnh Hemophilia mang lại sự lạc quan
Biểu hiện dài hạn của sự kiện chuyển gen FVIII qua trung gian AAV và các sự kiện tích hợp véc tơ trong Hemophilia
Phương pháp tiếp cận mới đối với liệu pháp gen Hemophilia trong phát triển tiền lâm sàng
Kháng thể có từ trước đối với AAV và hậu quả của liệu pháp gen Hemophilia
Tương lai của liệu pháp gen Hemophilia
Chuẩn bị cho sự chấp thuận của liệu pháp gen cho bệnh Hemophilia
