Những tiến bộ trong liệu pháp gen cho bệnh máu khó đông

Cân nhắc chính:
Những tiến bộ trong liệu pháp gen cho bệnh máu khó đông

Được ghi trực tiếp dưới dạng Hội nghị chuyên đề vệ tinh thứ Sáu trước Hội nghị thường niên lần thứ 62 và Triển lãm ASH

Adeno- Vectơ virut liên quan (AAV)

Lindsey George, MD

AAV Expression Cassette

Lindsey George, MD

Chuyển gen AAV cho bệnh Hemophilia

Lindsey George, MD

An toàn ngắn hạn

Lindsey George, MD

Độ bền của Biểu thức

Lindsey George, MD

Tối ưu hóa gen chuyển

Barbara A. Konkle, MD

Khắc phục biến thể Padua

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Các Thử nghiệm Trị liệu Gen AAV Hemophilia B hiện tại

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ

BMN 270- Dữ liệu 4 năm

Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ

Đang tiến hành các thử nghiệm trị liệu gen Hemophilia A

Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ

Bản dùng thử Giroctocogene Fitelparvovec Giai đoạn 1/2

Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ

Thử nghiệm SPK8011 AAV-FVIII Giai đoạn 1/2

Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ

BAY 2599023 Thử nghiệm giai đoạn 1/2

Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ

AAV Path Toward FVIII Expression

Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ

Sinh thiết trực tiếp từ AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ

Nghiên cứu về Canine về Chuyển gen qua trung gian AAV

Glenn F. Pierce, MD, Tiến sĩ

Hội thảo thảo luận: Trình bày lựa chọn liệu pháp gen cho bệnh nhân

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Liệu pháp gen có nhiều hứa hẹn đối với những người mắc nhiều chứng bệnh khác nhau, bao gồm các loại ung thư, AIDS, tiểu đường, bệnh tim và bệnh ưa chảy máu. Phương pháp điều trị sáng tạo này làm thay đổi các gen bên trong tế bào của cơ thể để ngăn chặn bệnh tật. 

Liệu pháp gen cố gắng thay thế hoặc sửa chữa các gen bị đột biến và làm cho các tế bào bị bệnh trở nên rõ ràng hơn đối với hệ thống miễn dịch. Bệnh máu khó đông A và B được di truyền theo kiểu gen lặn liên kết X. Di truyền bệnh máu khó đông liên quan đến các gen được tìm thấy trong nhiễm sắc thể X và chỉ cần một gen bị lỗi để dẫn đến chứng rối loạn chảy máu này. 

Các liệu pháp tế bào và gen vẫn đang được nghiên cứu, nhưng kết quả rất hứa hẹn. Các thử nghiệm lâm sàng đã cho thấy sự thành công và Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt một loại liệu pháp tế bào. Trong của chúng tôi Cân nhắc chính: Những tiến bộ trong liệu pháp gen cho bệnh máu khó đông do Glenn F. Pierce dẫn dắt, chúng tôi thảo luận tổng quan về căn bệnh này, tình trạng hiện tại của liệu pháp gen và hơn thế nữa.