Điểm nổi bật từ Hội thảo lần thứ 15 của NHF về Novel Technologies và Chuyển gen cho Hemophilia

Điểm nổi bật từ Hội thảo lần thứ 15 của NHF về Novel Technologies và Chuyển gen cho Hemophilia

Trình bày bởi: David Lillicrap, MD và Glenn F. Pierce, MD, TS
Ngày 13 đến 14 tháng 2019 năm XNUMX • Washington, DC

Hình ảnh


Giới thiệu
Trình bày bởi Tiến sĩ Lillicrap

Những thách thức liên quan đến AAV như một công cụ mang lại sự chuyển gen trị liệu
Trình bày bởi Tiến sĩ Pierce

Hướng dẫn của FDA về phát triển gen trị liệu Hemophilia
Trình bày bởi Tiến sĩ Pierce

Cập nhật các thử nghiệm lâm sàng của yếu tố IX
Trình bày bởi Tiến sĩ Lillicrap


Chỉnh sửa gen và liệu pháp dựa trên tế bào cho bệnh Hemophilia
Trình bày bởi Tiến sĩ Pierce



Nhìn về phía trước với sự lạc quan
Trình bày bởi Tiến sĩ Pierce

Cập nhật các thử nghiệm lâm sàng của yếu tố VIII
Trình bày bởi Tiến sĩ Lillicrap


Liệu pháp gen thế hệ tiếp theo cho bệnh Hemophilia
Trình bày bởi Tiến sĩ Lillicrap

Đáp ứng với AAV Vector Delivery
Trình bày bởi Tiến sĩ Lillicrap


Mở rộng liệu pháp gen cho trẻ em mắc bệnh Hemophilia
Trình bày bởi Tiến sĩ Lillicrap