Giáo dục

Cơ quan đăng ký liệu pháp gen WFH

podcast

Trình bày bởi Barbara A. Konkle, MD và Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Bước vào tương lai: Cập nhật thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp gen Hemophilia

Phiên học tập ảo năm 2020

Trình bày bởi Flora Peyvandi, MD, PhD, Glenn Pierce, MD, PhD, và Steven W. Pipe, MD

Hỗ trợ bệnh nhân, tư vấn và giám sát bệnh nhân

Hội thảo trên web tương tác

Trình bày bởi Lindsey A. George, MD

Liệu pháp gen cho FVIII

Hội thảo trên web tương tác

Trình bày bởi K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Học hỏi từ các thử nghiệm lâm sàng và chuẩn bị cho thực hành lâm sàng

Phiên học tập ảo năm 2020

Trình bày bởi Steven W. Pipe, MD và Guy Young, MD

HTC sẵn sàng: Một viễn cảnh toàn cầu

podcast

Trình bày bởi Steven W. Pipe, MD và Debra Pollard, RN

Sự sẵn sàng của HTC: Quan điểm đa ngành

podcast

Trình bày bởi Steven W. Pipe, MD và Debra Pollard, RN

Tần suất, vị trí và bản chất của việc chèn vectơ AAV sau khi theo dõi lâu dài quá trình phân phối gen chuyển FVIII ở mô hình chó bị bệnh máu khó đông

Bảo hiểm hội nghị

Liệu pháp gen Adeno Associated Virus (AAV) mới lạ (FLT180a) Đạt được mức độ hoạt động FIX bình thường ở bệnh nhân Hemophilia B (HB) nặng (Nghiên cứu B-AMAZE)

Bảo hiểm hội nghị

Giai đoạn I / II Thử nghiệm SPK-8011: Biểu hiện FVIII ổn định và bền trong> 2 năm với những cải thiện đáng kể về ABR trong nhóm thuần tập liều lượng ban đầu Sau khi chuyển gen FVIII qua trung gian AAV cho bệnh Hemophilia A

Bảo hiểm hội nghị

Kết quả dài hạn về bộ gen vectơ và khả năng sinh miễn dịch của chuyển gen AAV FVIII trong mô hình chó mắc bệnh máu khó đông

Bảo hiểm hội nghị

Cập nhật về hiệu quả của các thử nghiệm lâm sàng

Hội thảo trên web tương tác

Trình bày bởi Guy Young, MD

Những tiến bộ gần đây trong sự phát triển của AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dành cho những người bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc vừa phải

Bảo hiểm hội nghị

Nghiên cứu theo dõi bốn năm đầu tiên của con người về hiệu quả và an toàn trị liệu lâu dài: Liệu pháp gen AAV với Valoctocogene Roxaparvovec cho bệnh Haemophilia A nghiêm trọng

Bảo hiểm hội nghị

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về công nghệ Vector AAVhu37 Capsid ở bệnh Hemophilia nặng A: Kết quả hoạt động an toàn và FVIII

Bảo hiểm hội nghị

Sử dụng Apheresis để loại bỏ các kháng thể AAV trung hòa ở bệnh nhân trước đây bị loại trừ khỏi liệu pháp gen

Bảo hiểm hội nghị

Phát triển một Vector AAV3 ứng cử viên lâm sàng cho liệu pháp gen của Hemophilia B

Bảo hiểm hội nghị

Sự phát triển của yếu tố đông máu VIII chuyển gen mang lại tiềm năng lớn hơn cho các liệu pháp gen cho bệnh Hemophilia A thông qua tái tạo trình tự tổ tiên

Bảo hiểm hội nghị

Phân tích tích hợp AAV sau khi theo dõi lâu dài trong bệnh Hemophilia Một con chó tiết lộ hậu quả di truyền của chỉnh sửa gen qua trung gian AAV

Bảo hiểm hội nghị

Liệu pháp gen vector liên quan đến virus Adeno (AAV): Ứng dụng cho bệnh Hemophilia

Hội thảo trên web tương tác

Trình bày bởi Barbara A. Konkle, MD

Các trung tâm điều trị bệnh Hemophilia cần xem xét điều gì ngay bây giờ để chuẩn bị cho sự sẵn có của liệu pháp gen?

podcast

Trình bày bởi Steven W. ống, MD và Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Giải thích các liều Vector trong liệu pháp gen Hemophilia

podcast

Trình bày bởi Steven W. ống, MD và Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Liệu pháp gen Hemophilia ở bệnh nhân có tiền sử ức chế

podcast

Trình bày bởi Steven W. ống, MD và Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Đo lường phòng thí nghiệm các sản phẩm trị liệu gen Hemophilia / Hoạt động của yếu tố

podcast

Trình bày bởi Steven W. ống, MD và Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Tiểu thể loại

Hội thảo trên web tương tác

Phiên học tập ảo năm 2020