Lựa chọn liều lượng và thiết kế nghiên cứu cho B-LIEVE, A Giai đoạn 1/2 Xác nhận liều Thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp gen FLT180A cho bệnh nhân Hemophilia B
Những điểm nổi bật từ Đại hội thường niên lần thứ 15 của EAHAD

Lựa chọn liều lượng và thiết kế nghiên cứu cho B-LIEVE, A Giai đoạn 1/2 Xác nhận liều Thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp gen FLT180A cho bệnh nhân Hemophilia B

G.Trẻ1, P.Chowdary, 2,3, S.Barton4, Dọc theo4

1Bệnh viện nhi Los Angeles, Đại học Nam California Trường Y khoa Keck, Los Angeles, California, Hoa Kỳ;2 Katharine Dormandy Haemophilia và Trung tâm Huyết khối, Bệnh viện Royal Free;3 University College London, Vương quốc Anh;4 Freeline, Stevenage, Vương quốc Anh

Điểm dữ liệu chính

Đáp ứng liều B-AMAZE

Nghiên cứu B-LIEVE là nghiên cứu giai đoạn 1/2 của FLT180a được sản xuất thương mại được thiết kế để xác nhận liều mục tiêu cho nghiên cứu giai đoạn 3. Liều khởi đầu cho B-LIEVE dựa trên kết quả từ thử nghiệm B-AMAZE, chứng minh rằng mức FIX ở Ngày thứ 21 sau khi truyền có dự đoán cao về mức độ FIX ở Ngày thứ 182 (tuần thứ 26). An Etối đa mô hình đáp ứng liều chỉ ra rằng liều 7.7 x 1011 vg / kg phải tạo ra mức FIX trung bình là 67% mức bình thường ở Ngày 21 tương ứng với mức FIX trung bình là 115% mức bình thường ở Ngày 182.

Kế hoạch định lượng cho thiết kế nghiên cứu B-LIEVE

Thiết kế nghiên cứu thích ứng cho B-LIEVE bao gồm liều FLT180a khởi đầu là 7.7 x 1011 vg / kg ở 3 người tham gia. Liều khởi đầu sẽ được điều chỉnh trong các nhóm tiếp theo gồm 3 người tham gia, mỗi nhóm dựa trên mức FIX của Ngày 21 trong nhóm trước đó. Tối đa 9 người tham gia (3 nhóm) sẽ được ghi danh với thời gian theo dõi 52 tuần để xác nhận liều lượng cho nghiên cứu giai đoạn 3.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu