Phát triển một Vector AAV3 ứng cử viên lâm sàng cho liệu pháp gen của Hemophilia B

Điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên lần thứ 23 ASGCT

Phát triển một Vector AAV3 ứng cử viên lâm sàng cho liệu pháp gen của Hemophilia B

ĐÁNH GIÁ TÓM TẮT

Harrison Brown¹, Christopher B.Doering¹, Roland W.², Trần Linh³, David M. Markusic², H. Warner Spencer¹, Alok Srivastava⁴, Arun Srivastava⁵

¹Khoa Nhi, Đại học Emory, Atlanta, GA

²Khoa Nhi, Đại học Y khoa Indiana, Indianapolis, IN

³Kỹ thuật di truyền, Đại học Fudan, Thượng Hải, Trung Quốc

⁴Huyết học, Đại học Y Christian, Vellore, Ấn Độ

⁵Khoa Nhi, Đại học Florida, Gainesville, FL

Điểm dữ liệu chính

AAV-FIX CONSTRUCTS VÀ TÍNH NĂNG QUAN TRỌNG
KẾT QUẢ DFPP

So sánh cấu trúc của băng cassette FIX được sử dụng trong thử nghiệm lâm sàng thành công đầu tiên đối với bệnh Hemophilia B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, màu đỏ) và được sử dụng trong các nghiên cứu hiện tại (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, màu xanh). Tối ưu hóa trình khởi chạy từ LP1 sang HSh-TTR dẫn đến tăng gấp 2-3 lần biểu thức và tối ưu hóa mã hóa cho biến thể Padua tạo ra biểu thức tăng gấp 3-3-8, dẫn đến biểu hiện tăng tổng thể 40-50 gập lại.

Kết quả từ các bệnh nhân có hoặc không có chu kỳ DFPP liên tiếp bằng cách sử dụng xét nghiệm ức chế tải nạp luciferase sáng (BL-TIA). Các chu kỳ liên tiếp có hiệu quả hơn các chu kỳ không liên tiếp trong việc giảm các hiệu giá Nab. Phân tích hồi quy dự đoán rằng 5 chu kỳ sẽ làm giảm 3% hiệu giá AAVS94 NAb bắt đầu, cho phép điều trị 60% bệnh nhân.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác

Liệu pháp gen vector liên quan đến virus Adeno (AAV): Ứng dụng cho bệnh Hemophilia

Bạn đang tìm kiếm cái gì?

Từ khóa phổ biến

Điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên lần thứ 23 ASGCT

Phát triển một Vector AAV3 ứng cử viên lâm sàng cho liệu pháp gen của Hemophilia B

Điểm dữ liệu chính

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác

Liệu pháp gen vector liên quan đến virus Adeno (AAV): Ứng dụng cho bệnh Hemophilia

Lịch sử điều trị bệnh Hemophilia: Liệu pháp không thay thế cho Liệu pháp gen

Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Giới thiệu về chuyển gen virus liên quan đến Adeno

Làm quen với liệu pháp gen: Thuật ngữ và khái niệm

Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Những lo ngại thường gặp trong liệu pháp gen

Lịch sử điều trị bệnh Hemophilia: Yếu tố thay thế cho liệu pháp gen

Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Các chiến lược và mục tiêu khác

Podcast trị liệu gen

Các trung tâm điều trị bệnh Hemophilia cần xem xét điều gì ngay bây giờ để chuẩn bị cho sự sẵn có của liệu pháp gen?

Giải thích các liều Vector trong liệu pháp gen Hemophilia

Liệu pháp gen Hemophilia ở bệnh nhân có tiền sử ức chế

Đo lường phòng thí nghiệm các sản phẩm trị liệu gen Hemophilia / Hoạt động của yếu tố

Chuyển gen qua trung gian virus Adeno (AAV): Tại sao đây là chiến lược chiếm ưu thế trong trị liệu gen Hemophilia?

Phần 1: Miễn dịch đã có từ trước đối với các loại huyết thanh AAV và điều này có nghĩa là gì đối với các thử nghiệm lâm sàng trị liệu gen Hemophilia

Phần 2: Miễn dịch đã có từ trước đối với các loại huyết thanh AAV và điều này có nghĩa là gì đối với các thử nghiệm lâm sàng trị liệu gen Hemophilia

Theo dõi lâu dài sau liệu pháp gen Hemophilia

Điểm nổi bật từ Hội thảo lần thứ 15 của NHF về Novel Technologies và Chuyển gen cho Hemophilia

super User

Giới thiệu

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.