Dữ liệu chảy máu trên toàn bộ mức độ biểu hiện FIX cơ bản ở những người mắc bệnh máu khó đông B: Phân tích sử dụng 'Nghiên cứu biểu hiện yếu tố
Những điểm nổi bật từ Hội nghị thường niên ASH lần thứ 63

Dữ liệu chảy máu trên toàn bộ mức độ biểu hiện FIX cơ bản ở những người mắc bệnh máu khó đông B: Phân tích sử dụng 'Nghiên cứu biểu hiện yếu tố

Tom Burke, ThS1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, Tiến sĩ, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, ThS6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Ống, MD9, và Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Khoa Y tế và Chăm sóc Xã hội, Đại học Chester, Chester, Vương quốc Anh
2HCD Economics, Daresbury, Vương quốc Anh
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Đại học Washington, Trung tâm Rối loạn Chảy máu, Seattle, WA
6European Haemophilia Consortium, Brussels, Bỉ
7Cao đẳng Trinity Dublin, Dublin, Ireland
8Hội Haemophilia Ireland, Dublin, Ireland
9Khoa Nhi và Bệnh học, Đại học Michigan, Ann Arbor, MI

Điểm dữ liệu chính

Chảy máu được dự đoán trong một mô hình tuyến tính tổng quát về mức độ biểu hiện của yếu tố

Dữ liệu từ hai nghiên cứu gánh nặng bệnh tật (CHESS EU I-II và CHESS US / US +) được sử dụng trong mô hình tuyến tính tổng quát (GLM), với liên kết nhật ký để đánh giá mối liên quan giữa mức độ biểu hiện ABR và FIX (FEL) ở bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông. B. Trên tất cả các bệnh nhân được đưa vào phân tích (N = 407), FEL trung bình (SD) là 9.95 IU / dL (10.5) và ABR (SD) trung bình là 2.4 lần chảy máu / năm (3.6). Chảy máu dự đoán dưới dạng một hàm của FEL được tạo ra bởi mô hình được hiển thị ở trên. Sau khi điều chỉnh theo tuổi, BMI và vi rút lây truyền qua đường máu, ABR trung bình trong mô hình giảm 0.8 đơn vị cho mỗi lần tăng 1% FEL (P <0.001).

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu