Những tiến bộ gần đây trong sự phát triển của AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dành cho những người bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc vừa phải

Những tiến bộ gần đây trong sự phát triển của AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dành cho những người bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc vừa phải
Điểm nổi bật từ Hội nghị thượng đỉnh ảo WFH 2020

Những tiến bộ gần đây trong sự phát triển của AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) dành cho những người bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc vừa phải

Steven W. ống,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattolas,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1Đại học Michigan, Ann Arbor, Hoa Kỳ

2Bệnh viện Đại học Frankfurt, Frankfurt, Đức

3Đại học California San Diego, San Diego, Hoa Kỳ

4Đại học California Davis, Sacramento, Hoa Kỳ

5Trung tâm Y tế Đại học Groningen, Groningen, Hà Lan

6Trung tâm y tế học thuật, Amsterdam, Hà Lan

7Rigshospitalet, Copenhagen, Đan Mạch

8Vivantes Klinikum, Berlin, Đức

9Trung tâm y tế đại học, Utrecht, Hà Lan

10Đại học Bắc Carolina, Đồi Chapel, Hoa Kỳ

11Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon, Portland, Hoa Kỳ

12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, Hoa Kỳ

13Bệnh viện nhi đồng Phoenix, Phoenix USA

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Ý

15Trung tâm Y tế Đại học Erasmus, Rotterdam, Hà Lan

Điểm dữ liệu chính

Sơ đồ này tóm tắt thiết kế cho các nghiên cứu thử nghiệm cả AMT-060 và AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Cả hai nghiên cứu đều bao gồm những người đàn ông mắc bệnh Hemophilia B và FIX ≤ 2%. Mức độ nghiêm trọng lâm sàng được dựa trên điều trị dự phòng FIX hoặc 4 chảy máu / năm hoặc bệnh lý máu khó đông. Mặc dù sự hiện diện của AAV5 NAbs là một tiêu chí loại trừ đối với các thử nghiệm AMT-060, 3 người tham gia đoàn hệ liều thấp đã được tìm thấy có các hiệu giá có thể phát hiện được trước khi bắt đầu dùng thuốc, không ảnh hưởng đến an toàn hoặc hiệu quả. Do đó, sự hiện diện của AAV5 NAbs không phải là một tiêu chí loại trừ đối với các thử nghiệm AMT-061. AMT-060 đã được thử nghiệm ở 2 liều và AMT-061 đã được thử nghiệm ở mức cao hơn trong 2 liều.

Bệnh nhân trong các đoàn hệ liều thấp và liều cao cho thấy phụ thuộc vào liều, tăng liên tục trong biểu hiện của FIX trong tối đa 4 năm, với tỷ lệ trung bình là 5% cho nhóm liều thấp và 7.5% cho nhóm liều cao. Bệnh nhân cũng cho thấy việc giảm sử dụng FIX kéo dài. Trong số 9 người tham gia sử dụng điều trị dự phòng FIX khi tham gia nghiên cứu, 8 người đã được điều trị dự phòng FIX ở lần theo dõi cuối cùng.

Bệnh nhân được điều trị bằng một lần tiêm truyền AMT-061 đã chứng minh sự gia tăng bền vững về mức độ hoạt động FIX trong 52 tuần. Mức độ hoạt động FIX trung bình cho 3 người tham gia sau 1 năm theo dõi nằm trong phạm vi điều trị chức năng là 41%. Cả 3 người tham gia cũng đã trải qua việc giảm sử dụng FIX và đã ngừng sử dụng điều trị dự phòng thường quy.

NỘI DUNG LIÊN QUAN