Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về Công nghệ AAVhu37 Capsid Vector ở bệnh ưa chảy máu nặng A - BAY 2599023 có bệnh nhân đủ điều kiện và biểu hiện FVIII ổn định và lâu dài

Ngày 05 tháng 2020 năm

Những điểm nổi bật từ Hội nghị và Hội nghị thường niên ASH lần thứ 62

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về Công nghệ AAVhu37 Capsid Vector ở bệnh ưa chảy máu nặng A - BAY 2599023 có bệnh nhân đủ điều kiện và biểu hiện FVIII ổn định và lâu dài

ĐÁNH GIÁ TÓM TẮT

Steven W. ống, MD¹, Francesca Ferrante, MD², Muriel Reis³, Sara Wiegmann⁴, Claudia Lange⁵, Manuela Braun⁵và Lisa A. Michaels⁶

¹Khoa Nhi và Bệnh học, Đại học Michigan, Ann Arbor, MI

²Bayer, Basel, Thụy Sĩ

³Bayer, São Paulo, Brazil

⁴Bayer, Wuppertal, Đức

⁵Bayer, Berlin, Đức

⁶Bayer, Whippany, New Jersey

Trong giai đoạn 1/2 đang diễn ra, nghiên cứu nhãn mở, tìm liều, những bệnh nhân đủ điều kiện đã được đăng ký tuần tự vào nhóm ba liều (0.5, 1 và 2 x 1013 gc / kg) để nhận được một lần truyền tĩnh mạch BAY 2599023, với tối thiểu hai bệnh nhân mỗi liều. Bệnh nhân sẽ được theo dõi tổng cộng 5 năm để đánh giá độ an toàn và hiệu quả.

Hình này tóm tắt phản ứng FVIII (sử dụng xét nghiệm sắc tố) đối với những bệnh nhân được truyền một lần truyền BAY 2599023 cho đến ngưỡng dữ liệu là ngày 26 tháng 2020 năm 6. 3 bệnh nhân được dùng liều trong 40 nhóm đã cho thấy biểu hiện FVIII phụ thuộc vào liều lượng, duy trì trên 80 –XNUMX tuần theo dõi.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác

Liệu pháp gen vector liên quan đến virus Adeno (AAV): Ứng dụng cho bệnh Hemophilia

Bạn đang tìm kiếm cái gì?

Từ khóa phổ biến

Tóm tắt hội nghị

Những điểm nổi bật từ Hội nghị và Hội nghị thường niên ASH lần thứ 62

Nghiên cứu liệu pháp gen đầu tiên ở người về Công nghệ AAVhu37 Capsid Vector ở bệnh ưa chảy máu nặng A - BAY 2599023 có bệnh nhân đủ điều kiện và biểu hiện FVIII ổn định và lâu dài

Điểm dữ liệu chính

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác

Liệu pháp gen vector liên quan đến virus Adeno (AAV): Ứng dụng cho bệnh Hemophilia

Lịch sử điều trị bệnh Hemophilia: Liệu pháp không thay thế cho Liệu pháp gen

Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Giới thiệu về chuyển gen virus liên quan đến Adeno

Làm quen với liệu pháp gen: Thuật ngữ và khái niệm

Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Những lo ngại thường gặp trong liệu pháp gen

Lịch sử điều trị bệnh Hemophilia: Yếu tố thay thế cho liệu pháp gen

Liệu pháp gen để điều trị bệnh Hemophilia: Các chiến lược và mục tiêu khác

Podcast trị liệu gen

Các trung tâm điều trị bệnh Hemophilia cần xem xét điều gì ngay bây giờ để chuẩn bị cho sự sẵn có của liệu pháp gen?

Giải thích các liều Vector trong liệu pháp gen Hemophilia

Liệu pháp gen Hemophilia ở bệnh nhân có tiền sử ức chế

Đo lường phòng thí nghiệm các sản phẩm trị liệu gen Hemophilia / Hoạt động của yếu tố

Chuyển gen qua trung gian virus Adeno (AAV): Tại sao đây là chiến lược chiếm ưu thế trong trị liệu gen Hemophilia?

Phần 1: Miễn dịch đã có từ trước đối với các loại huyết thanh AAV và điều này có nghĩa là gì đối với các thử nghiệm lâm sàng trị liệu gen Hemophilia

Phần 2: Miễn dịch đã có từ trước đối với các loại huyết thanh AAV và điều này có nghĩa là gì đối với các thử nghiệm lâm sàng trị liệu gen Hemophilia

Theo dõi lâu dài sau liệu pháp gen Hemophilia

Điểm nổi bật từ Hội thảo lần thứ 15 của NHF về Novel Technologies và Chuyển gen cho Hemophilia

super User

Giới thiệu

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.