Những điểm nổi bật từ Hội nghị và Hội nghị thường niên ASH lần thứ 62
Dữ liệu đầu tiên từ thử nghiệm trị liệu gen HOPE-B giai đoạn 3: Hiệu quả và độ an toàn của Etranacogene Dezaparvovec (biến thể AAV5-Padua hFIX; AMT-061) ở người lớn bị bệnh Hemophilia B nặng hoặc vừa phải được điều trị không phân biệt thuốc trung hòa chống Capsid hiện có Kháng thể
Steven W. ống, MD1, Michael Recht, MD, Tiến sĩ2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, Tiến sĩ4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, Tiến sĩ10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, Tiến sĩ12, John Pasi, MB, ChB, Tiến sĩ, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, Tiến sĩ15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, Tiến sĩ18, Jan Astermark, MD, Tiến sĩ19,20, Robert Klamroth, MD, Tiến sĩ21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, Tiến sĩ31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, Tiến sĩ34, Stephanie Verweij, Cử nhân35, Valerie Colletta, ThS36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, Tiến sĩ36 và Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Đại học Michigan, Ann Arbor, MI
2Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon, Portland, OR
3Đại học Bắc Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Trung tâm Y tế Đại học Rotterdam, Rotterdam, Hà Lan
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Ý
6Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon, Portland
7Trung tâm Y tế Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Hà Lan
9Van Creveldkliniek, Trung tâm Y tế Đại học Utrecht, Utrecht, Hà Lan
10Khoa Y học Mạch máu và Cầm máu và Trung tâm Bệnh máu khó đông, Bệnh viện Đại học Leuven, Leuven, Bỉ
11Trung tâm Y tế Đại học Amsterdam, Đại học Amsterdam, Amsterdam, Hà Lan
12Trung tâm Đông máu Quốc gia, Bệnh viện St James, Dublin, Ireland
13Trung tâm Haemophilia Hoàng gia London, Barts và Trường Y khoa và Nha khoa London, London, Vương quốc Anh
14Rigshospitalet, Copenhagen, Đan Mạch
15Trung tâm Y tế Đại học Groningen, Groningen, Hà Lan
16Đại học California San Diego, La Jolla, CA
17Đại học Nam California Trường Y khoa Keck, Bệnh viện Nhi Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brussels, Bỉ
19Khoa Đông máu-Lâm sàng Y học Dịch thuật, Đại học Lund, Malmo, Thụy Điển
20Bệnh viện Đại học Skane, Malmo, Thụy Điển
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Đức
22Đại học Utah, Thành phố Salt Lake, UT
23Đại học Nam Florida, Tampa, FL
24Đại học Arkansas về Khoa học Y tế, Little Rock, AR
25Bệnh viện Đại học Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Vương quốc Anh
26Đại học Cambridge – Bệnh viện Addenbrooke, Cambridge, Vương quốc Anh
27Trung tâm Khoa học Y tế Đại học Texas tại Houston, Houston, TX
28Bệnh viện nhi Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Tây Bắc, Seattle, WA
30Trung tâm Hemophilia của Western New York, New York
31Bệnh viện Chỉnh hình Los Angeles, Trung tâm Điều trị Hemophilia Chỉnh hình, Los Angeles, CA
32Anschutz Medical Campus, University of Colorado, School of Medicine, Hemophilia and Thrombosis Centre, Aurora, CO
33Trung tâm Y tế Đại học Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Bệnh viện Đại học Frankfurt, Frankfurt, Đức
Steven W. ống, MD1, Michael Recht, MD, Tiến sĩ2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, Tiến sĩ4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, Tiến sĩ10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, Tiến sĩ12, John Pasi, MB, ChB, Tiến sĩ, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, Tiến sĩ15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, Tiến sĩ18, Jan Astermark, MD, Tiến sĩ19,20, Robert Klamroth, MD, Tiến sĩ21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, Tiến sĩ31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, Tiến sĩ34, Stephanie Verweij, Cử nhân35, Valerie Colletta, ThS36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, Tiến sĩ36 và Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Đại học Michigan, Ann Arbor, MI
2Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon, Portland, OR
3Đại học Bắc Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Trung tâm Y tế Đại học Rotterdam, Rotterdam, Hà Lan
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Ý
6Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon, Portland
7Trung tâm Y tế Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Hà Lan
9Van Creveldkliniek, Trung tâm Y tế Đại học Utrecht, Utrecht, Hà Lan
10Khoa Y học Mạch máu và Cầm máu và Trung tâm Bệnh máu khó đông, Bệnh viện Đại học Leuven, Leuven, Bỉ
11Trung tâm Y tế Đại học Amsterdam, Đại học Amsterdam, Amsterdam, Hà Lan
12Trung tâm Đông máu Quốc gia, Bệnh viện St James, Dublin, Ireland
13Trung tâm Haemophilia Hoàng gia London, Barts và Trường Y khoa và Nha khoa London, London, Vương quốc Anh
14Rigshospitalet, Copenhagen, Đan Mạch
15Trung tâm Y tế Đại học Groningen, Groningen, Hà Lan
16Đại học California San Diego, La Jolla, CA
17Đại học Nam California Trường Y khoa Keck, Bệnh viện Nhi Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brussels, Bỉ
19Khoa Đông máu-Lâm sàng Y học Dịch thuật, Đại học Lund, Malmo, Thụy Điển
20Bệnh viện Đại học Skane, Malmo, Thụy Điển
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Đức
22Đại học Utah, Thành phố Salt Lake, UT
23Đại học Nam Florida, Tampa, FL
24Đại học Arkansas về Khoa học Y tế, Little Rock, AR
25Bệnh viện Đại học Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Vương quốc Anh
26Đại học Cambridge – Bệnh viện Addenbrooke, Cambridge, Vương quốc Anh
27Trung tâm Khoa học Y tế Đại học Texas tại Houston, Houston, TX
28Bệnh viện nhi Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Tây Bắc, Seattle, WA
30Trung tâm Hemophilia của Western New York, New York
31Bệnh viện Chỉnh hình Los Angeles, Trung tâm Điều trị Hemophilia Chỉnh hình, Los Angeles, CA
32Anschutz Medical Campus, University of Colorado, School of Medicine, Hemophilia and Thrombosis Centre, Aurora, CO
33Trung tâm Y tế Đại học Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Bệnh viện Đại học Frankfurt, Frankfurt, Đức