Tóm tắt hội nghị

Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm
Những điểm nổi bật từ Hội nghị và Hội nghị thường niên ASH lần thứ 62

Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, Tiến sĩ2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, Tiến sĩ5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, Tiến sĩ8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, Tiến sĩ11và Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Trung tâm Y tế Đại học Erasmus, Rotterdam, Hà Lan

2Khoa Huyết học, Đại học Groningen, Trung tâm Y tế Đại học Groningen, Groningen, Hà Lan

3Trung tâm Y tế Đại học Amsterdam, Đại học Amsterdam, Amsterdam, Hà Lan

4Rigshospitalet, Copenhagen, Đan Mạch

5Khoa Nội, Y học Mạch máu và Haemostaseology, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Đức

6Van Creveldkliniek, Trung tâm Y tế Đại học Utrecht, Đại học Utrecht, Utrecht, Hà Lan

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Ý

8Viện Frankfurt, Hội Chữ thập đỏ Đức Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Đức

9Viện Frankfurt, Hội Chữ thập đỏ Đức Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Đức

10Trường Đại học Y khoa Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Đức

Điểm dữ liệu chính

THIẾT KẾ NGHIÊN CỨU GIAI ĐOẠN I / II

Điểm dữ liệu

Hình này tóm tắt thiết kế nghiên cứu cho nghiên cứu giai đoạn 1/2 của AMT-060. Nghiên cứu được mở nhãn với sự gia tăng liều lượng. Nhóm 1 (n = 5) được truyền một lần với liều 5x1012 gc / kg và nhóm thuần tập 2 (n = 5) được truyền một lần với liều 2x1013 gc / kg. Thời gian theo dõi là 5 năm cho nhóm 1 và 4.5 năm cho nhóm 2.

Hình ảnh

Trong suốt 5 năm (thuần tập 1) và 4.5 năm (thuần tập 2) theo dõi, hoạt động FIX nội sinh trung bình là 5.2% (95% CI 2.0–8.4) trong nhóm 1 và 7.4% (95% CI 4.2–10.6) trong nhóm thuần tập 2. Hoạt động FIX phụ thuộc vào liều lượng và ổn định trong thời gian theo dõi cho cả hai nhóm. Các giá trị trong ngoặc đơn thể hiện hoạt động FIX trung bình theo thời gian. Chỉ các giá trị ít nhất 10 ngày sau lần quản lý tập trung FIX cuối cùng mới được bao gồm.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác