Wolfgang A. Miesbach, MD, Tiến sĩ
Điểm nổi bật từ Đại hội ISTH 2021

Kết quả lâm sàng ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B Có và không có kháng thể trung hòa sẵn có đối với AAV5: Dữ liệu 6 tháng từ thử nghiệm liệu pháp gen Etranacogene Dezaparvovec giai đoạn 3

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS Key4, S.Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Ống SW8, Điều tra viên HOPE-B

1Trung tâm Y tế Đại học Erasmus, Rotterdam, Hà Lan

2Bệnh viện Đại học Frankfurt, Frankfurt, Đức

3Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon, Portland, Hoa Kỳ

Đại học Bắc Carolina, Chapel Hill, Hoa Kỳ

5Trung tâm Rối loạn Chảy máu và Đông máu, Bệnh viện Đại học Careggi, Florence, Ý

6uniQure BV, Amsterdam, Hà Lan

7uniQure Inc, Lexington, Hoa Kỳ

8Đại học Michigan, Ann Arbor, Hoa Kỳ

Điểm dữ liệu chính

Hoạt động khắc phục sự cố ở bệnh nhân có và không có kháng thể trung hòa AAV5

Trong thử nghiệm HOPE-B, 23 trong số 54 người tham gia ban đầu có hiệu giá kháng thể AAV5 trung hòa (Nabs) có thể phát hiện được tại thời điểm ban đầu và có thể đánh giá kết quả về mối tương quan giữa NAbs và hoạt động FIX. Trục tung là hoạt động FIX trong 6 tháng quan sát được của những người đã nhận đủ liều véc tơ. Bệnh nhân có NAb không phát hiện được được vẽ biểu đồ ở điểm 7 trên trục hoành (ngưỡng của xét nghiệm). Trục hoành hiển thị sắc độ của những người tham gia khác trong phạm vi 7–700. Có một người tham gia không tương ứng có điểm> 3200, không được bao gồm. Như được hiển thị trong biểu đồ, hoạt động FIX tương tự ở những người tham gia có và không có NAbs tồn tại trước với AAV5 lên đến mức 678.

Các sự kiện bất lợi từ Thử nghiệm HOPE-B
Bảng này từ thử nghiệm HOPE-B cho thấy các tác dụng ngoại ý sau khi truyền gen chuyển cho bệnh nhân có (n = 23) và không có (n = 31) kháng thể trung hòa AAV5 có thể phát hiện (NAbs) tại thời điểm ban đầu. Cũng như mức độ FIX, không có sự khác biệt rõ ràng về AEs đối với bệnh nhân có và không có NAbs AAV5.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu