Cải thiện chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình sau khi nhận liệu pháp gen Etranacogene Dezaparvovec
Những nét chính từ Đại hội ISTH lần thứ 30

Cải thiện chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe ở người lớn mắc bệnh máu khó đông B nặng hoặc trung bình sau khi nhận liệu pháp gen Etranacogene Dezaparvovec

Trình bày bởi: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, United States

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Môhan3, S. Ống4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, United States
2Nghiên cứu lâm sàng Everest, Little Falls, NJ, Hoa Kỳ, Little Falls, New Jersey, Hoa Kỳ
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, Hoa Kỳ
4Đại học Michigan, Ann Arbor, Michigan, Hoa Kỳ

 

 

Điểm dữ liệu chính

HOPE-B Điểm kết quả được báo cáo của bệnh nhân (PRO)

Các tiêu chí kết quả do bệnh nhân báo cáo, cả thứ cấp và thăm dò, được đánh giá như một phần của thử nghiệm lâm sàng HOPE-B. Hai công cụ đã được chỉ định trước làm điểm cuối phụ của thử nghiệm, cả hai đều là bảng câu hỏi chung không dành riêng cho bệnh ưa chảy máu: Bảng câu hỏi hoạt động thể chất quốc tế (iPAQ) và Thang đo tương tự hình ảnh EQ-5D-5L (VAS). Ngoài ra, thử nghiệm bao gồm một số công cụ PRO đã được chỉ định trước làm điểm cuối Khám phá.

Hem-A-QoL: Cải tiến được duy trì ở mức 2

Sự cải thiện về tổng điểm Hem-A-QoL sau năm 1 được duy trì sau 2 năm theo dõi. Tổng điểm trung bình được cải thiện 6.2 điểm so với người dẫn đầu, tương ứng với mức cải thiện 23.7%. Điểm số miền cụ thể liên quan đến bệnh ưa chảy máu có ý nghĩa trong quan sát 1 năm đã được cải thiện liên tục sau 2 năm sau liệu pháp gen.

NỘI DUNG LIÊN QUAN

Hội thảo trên web tương tác
Hình ảnh

Please enable the javascript to submit this form

Được hỗ trợ bởi các khoản tài trợ giáo dục từ Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics và uniQure, Inc.

SSL thiết yếu