Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm
Những điểm nổi bật từ Đại hội thường niên lần thứ 14 của EAHAD

Liệu pháp gen AMT-060 ở người lớn mắc bệnh máu khó đông nặng hoặc trung bình-nặng B Xác nhận biểu hiện FIX ổn định và giảm lâu dài trong chảy máu và tiêu thụ yếu tố IX trong tối đa 5 năm

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, Tiến sĩ2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, Tiến sĩ8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, Tiến sĩ11, và Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Trung tâm Y tế Đại học Erasmus, Rotterdam, Hà Lan

2Trung tâm Y tế Đại học Groningen, Groningen, Hà Lan

3Trung tâm Y tế Đại học Amsterdam, Amsterdam, Hà Lan

4Rigshospitalet, Copenhagen, Đan Mạch

5Vivantes Klinikum, Berlin, Đức

6Van Creveldkliniek, Trung tâm Y tế Đại học Utrecht, Đại học Utrecht, Utrecht, Hà Lan

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Ý

8Viện Frankfurt, Hội Chữ thập đỏ Đức Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Đức

9Viện Frankfurt, Hội Chữ thập đỏ Đức Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Đức

10Đại học Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Bệnh viện Đại học Frankfurt, Frankfurt, Đức

Điểm dữ liệu chính

Hoạt động khắc phục sự cố được duy trì trong 4.5–5 năm trong nhóm thuần tập 2 liều
AMT-060 được dùng với liều 5x1012 gc / kg (thuần tập 1, N = 5) và 2x1013 gc / kg (thuần tập 2, n = 5). Trong suốt 5 năm (thuần tập 1) và 4.5 năm (thuần tập 2) theo dõi, hoạt động FIX nội sinh trung bình là 5.2% (KTC 95% 2.0–8.4) trong nhóm 1 và 7.4% (KTC 95% 4.2–10.6) trong nhóm thuần tập 2. Hoạt động FIX phụ thuộc vào liều lượng và ổn định trong thời gian theo dõi cho cả hai nhóm. Các giá trị trong ngoặc đơn thể hiện hoạt động FIX trung bình theo thời gian. Chỉ các giá trị ít nhất 10 ngày sau lần quản lý tập trung FIX cuối cùng mới được bao gồm.
Duy trì giảm chảy máu và sử dụng FIX ước tính

* Dự phòng giảm dần và ngừng sau 12 tuần nếu hoạt động FIX được duy trì ở mức ≥ 2%; * Dữ liệu thuần tập 2 cho năm 5 đại diện cho 6 tháng. SỬA, yếu tố IX

Trong cả hai nhóm thuần tập liều, liệu pháp thay thế ABR và FIX trung bình giảm mạnh trong năm đầu tiên sau khi truyền và duy trì ở mức thấp trong những năm tiếp theo. Trong thuần tập 1, mức sử dụng FIX đã giảm 84% và ABR giảm 55% trong 5 năm so với mức tiền xử lý. Đối với nhóm 2, việc sử dụng FIX và ABR đều giảm ~ 100% ở 4.5 năm sau khi truyền.

NỘI DUNG LIÊN QUAN